Kusajili – Centralise les essais cliniques mondiaux

GFM-Aza-Ida-09 : Essai de phase 1-2 évaluant l’efficacité et la tolérance de l’association d’idarubicine et d’azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique à risque élevé ou intermédiaire 2. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est de déterminer l’efficacité et la tolérance de l’association d’idarubicine et d’azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de haut risque ou risque intermediaire. Les patients recevront des injections d'azacitidine pendant une semaine et une perfusion d’idarubicine le jour d'après. Le traitement sera répété toutes les quatre semaines jusqu'à six cures, en absence de rechute ou d'intolérance.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

GFMaza-05 : Essai de phase 2 évaluant l’efficacité de l'azacitidine, en traitement d’entretien après chimiothérapie intensive, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité de l'administration d'azacitidine, en traitement dit d'entretien (devant diminuer le risque de rechute) consécutif à une chimiothérapie intensive, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique. Les patients en rémission complète ou partielle à l’issue de la chimiothérapie intensive recevront, dans les quatre semaines, un traitement d’entretien comprenant une ou deux injection(s) d'azacitidine tous les jours pendant cinq jours consécutifs. Ce traitement sera répété toutes les quatre semaines, en absence de rechute ou d’intolérance. Les patients répondant favorablement au traitement d'entretien continueront à recevoir le traitement, sans limitation de durée. La réponse au traitement sera évaluée à travers une prise de sang tous les mois et un prélèvement de moelle osseuse tous les 6 mois.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

GFM-DEC-LMMC-2007-02 : Essai de phase 2 évaluant l’efficacité de la décitabine, chez des patients ayant une leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC). [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité de la décitabine, chez des patients ayant une leucémie myélomonocytaire chronique. Les patients recevront une perfusion de décitabine (1h) tous les jours pendant cinq jours. Ces traitements seront répétés toutes les quatre semaines, jusqu’à six cures. L’efficacité du traitement sera évaluée après trois et six cures de traitement. Les patients répondeurs après les six premières cures recevront le même traitement sans limitation de durée, en l'absence d’intolérance. Durant le traitement, les patients seront suivis tous les mois pendant les six premiers mois, puis tous les deux mois. Après l’arrêt du traitement, les patients seront suivis tous les trois mois. Les patients pourront également participer à une étude biologique associée nécessitant un prélèvement de sang avant le début du traitement, après trois et six cures, puis six mois après la dernière cure.

• Pays France,
• Organes Sang Hématologie - Autres, Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

GFM-Aza-Epo-2008-01 : Essai de phase 2 randomisé évaluant l’efficacité d’un traitement par azacitidine associé ou non à de l’époétine béta, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique à risque faible ou intermédiaire. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité de l’association de l’époéitin-beta à un traitement par azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique à risque faible ou intermédiaire. Les patients seront répartis de façon aléatoire en deux groupes de traitement. Les patients du premier groupe recevront une injection d’azacitidine pendant cinq jours consécutifs. Ce traitement sera répété tous les quatre semaines, jusqu’à six cures, en absence de rechute. Les patients du deuxième groupe recevront le même traitement que dans le premier groupe, associé à une injection d’époéitine-béta toutes les semaines. Les patients répondant au traitement recevront ensuite un traitement d’entretien comprenant douze cures supplémentaires d’azacitidine. Au cours de cet essai, les patients complèteront deux questionnaires de qualité de vie et pourront participer à une étude biologique associée nécessitant des prélèvements de sang et de moelle osseuse, au début de l'essai, après six cures et à la fin du traitement ou lors de la rechute. Après l’arrêt du traitement, les patients seront suivis tous les trois mois pendant deux ans.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Thérapies Ciblées, Chimiothérapie,

GFM-ExVD-AZA : Essai de phase 1-2 visant à évaluer l’efficacité et la tolérance du déférasirox en association avec de la vitamine D et de l’azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de haut risque. [essai suspendu] [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est de déterminer la dose optimale à administrer de déférasirox puis d’évaluer la tolérance de déférasirox en association avec de la vitamine D et de l’azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de haut risque. Cet essai se déroulera en deux étapes. Lors de la première étape, plusieurs doses de déférasirox seront testées et la dose la plus adaptée sera déterminée. Les patients recevront des comprimés de déférasirox, tous les jours, de l’azacitidine par voie sous-cutanée pendant une semaine, tous les mois et des comprimés de vitamine D toutes les semaines. L’association de traitement sera répétée tous les mois pendant six cures, en l’absence de rechute ou d’intolérance. Lors de la deuxième étape, les patients recevront du déférasirox à la dose précédemment déterminée associé à la vitamine D et l’azacitidine. Une évaluation de l’efficacité sera réalisée à la fin de la troisième et de la sixième cure.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie, Autres (cryothérapie, radiofréquence, homéopathie,...),

Essai de phase 1-2 en escalade de dose évaluant la tolérance de la clofarabine chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de haut risque. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est de déterminer la dose de clofarabine la plus adapté, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de haut risque. Les patients seront répartis en deux groupes, suivant le schéma d’administration de la clofarabine. Les patients de premier groupe recevront une perfusion de clofarabine (1h) tous les jours pendant cinq jours. Les patients du deuxième groupe recevront une perfusion de clofarabine (1h), un jour sur deux pendant dix jours. Après évaluation de la réponse au traitement, les patients des deux groupes pourront recevoir jusqu’à sept cures supplémentaires, toutes les quatre à huit semaines. Le traitement sera administré pendant trois ou six jours, dans le premier et deuxième groupe respectivement. Lors de cet essai, différentes doses du traitement seront testées jusqu'à obtention de la dose maximale tolérée.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

Étude GFM-AZA-LDE : étude de phase 1b évaluant la tolérance et la faisabilité d’un traitement associant du sonidegib (LDE225), un inhibiteur de smoothened (SMO), et de l’azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de risque intermédiaire-2 ou élevé, ne répondant pas au traitement par azacitidine. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cette étude est d’évaluer la tolérance et la faisabilité d’un traitement associant du sonidegib (LDE225) et de l’azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de risque intermédiaire-2 ou élevé, ne répondant pas au traitement par azacitidine. Les patients recevront un traitement comprenant des comprimés de sonidegib (LDE225) administrés en continu et de l’azacitidine administré en injection sous cutané pendant sept jours consécutifs. Ce traitement sera répété tous les vingt-huit jours, pendant six cures. Les patients ayant obtenu une réponse clinique significative recevront le sonidegib (LDE225) et l’azacitidine jusqu’à la rechute.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Thérapies Ciblées, Chimiothérapie,

Étude SINTRA-REV : étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, comparant l’efficacité et la tolérance du lénalidomide (Revlimid®) par rapport au placebo, chez des patients ayant le syndrome myélodysplasique (SMD) de risque faible ou intermédiaire-1 selon l’index IPSS avec del 5q et anémie non dépendante des transfusions. L’objectif de cette étude est de comparer l’efficacité et la tolérance du lénalidomide par rapport au placebo, chez des patients ayant le syndrome myélodysplasique (SMD) de risque faible ou intermédiaire-1 selon l’index IPSS avec del 5q et anémie non dépendante des transfusions. Les patients seront répartis de façon aléatoire en deux groupes : Les patients du premier groupe recevront des comprimés de lénalidomide, administrés tous les jours pendant deux ans, ou jusqu’à la rechute ou l’intolérance. Les patients du deuxième groupe recevront des comprimés de placebo selon les mêmes modalités que le lénalidomide. Dans le cadre de cette étude, ni le patient, ni le médecin ne connaitront le type de traitement attribué (lénalidomide ou placebo). Les patients seront revus, pendant le traitement, tous les quinze jours durant les deux premiers mois, puis tous les mois jusqu’à deux ans, et enfin tous les six mois, après l’arrêt du traitement, pendant quatre ans. Le bilan de suivi comprendra notamment un bilan biologique (prélèvement de sang).

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

GFM-Aza-Vorinostat : Essai de phase 2, évaluant l’efficacité du vorinostat associé à de l’azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de haut risque en échec après traitement par azacitidine seule. [essai suspendu] [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité du vorinostat associé à de l’azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de haut risque. Les patients recevront des comprimés de vorinostat pendant une semaine à partir du troisième jour, et de l’azacitidine par voie sous-cutanée pendant une semaine à partir du premier jour. Ce traitement sera répété tous les mois, jusqu’à six cures. Les patients répondeurs pourront continuer à recevoir le traitement.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

GFM-Aza-Rev-09 : Essai de phase 2 évaluant l’efficacité et la tolérance d’un traitement associant du lénalidomide et de l’azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique intermédiaire 2 ou élevé ou une leucémie aiguë myéloblastique. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’un traitement associant du lénalidomide et de l’azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique intermédiaire ou élevé ou une leucémie aiguë myéloïde. Les patients recevront un traitement associant des injections d’azacitidine (Vidaza®) et des comprimés de lénalidomide (Revlimid®). Ce traitement pourra être poursuivi au-delà d’un an, chez les patients répondeurs.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD), Leucémies aiguës,
• Spécialités Chimiothérapie,