Kusajili – Centralise les essais cliniques mondiaux

CLORIC : Essai de phase 2 évaluant l'efficacité et la tolérance de la clofarabine associée au busulfan et à la Thymoglobuline®, en traitement de conditionnement à intensité réduite avant allogreffe de cellules souches, chez des patients ayant une leucémie aiguë myéloïde, un syndrome myélodysplasique ou une leucémie aiguë lymphoblastique. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité et la tolérance de la clofarabine associée au busulfan et à la Thymoglobuline®, comme traitement préparatoire à une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques, chez des patients ayant une leucémie aiguë myéloïde, un syndrome myélodysplasique ou une leucémie aiguë lymphoblastique. Les patients recevront un traitement afin de préparer la greffe. Ce traitement est dit de "conditionnement à intensité réduite" et comprend une perfusion de clofarabine tous les jours pendant quatre jours, suivie d’une perfusion de busulfan tous les jours pendant deux jours, puis d’une perfusion de Thymoglobuline tous les jours pendant deux jours. A partir du huitième jour, les patients recevront de la cyclosporine. La greffe allogénique de cellules souches hématopoïétique aura lieu le neuvième jour.

• Pays France,
• Organes Leucémies aiguës, Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Greffe, Chimiothérapie,

Etude CC-486-MDS-006 : étude randomisée de phase 2 visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’une association d’azacitidine et de durvalumab chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique. [essai clos aux inclusions] Les syndromes myélodysplasiques (SMD) forment un ensemble de maladies caractérisées par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse. Les cellules sanguines immatures, appelées blastes, ne fonctionnent pas correctement et s’accumulent dans la moelle osseuse et le sang. Les SMD sont classés en fonction de leur risque, et plus le risque est élevé, plus le risque d’évolution vers une leucémie aiguë est important. Le traitement aura pour but de prévenir ou ralentir cette évolution. Les agents hypométhylants (HMA) sont de nouveaux médicaments de plus en plus utilisés dans le traitement des SMD, ils agissent comme une chimiothérapie mais réactivent aussi certains gènes des cellules anormales qui, inactivés, jouent un rôle dans l’évolution de la maladie. L’objectif de cette étude est d’étudier l’efficacité et la sécurité de l’association d’azacitidine et de durvalumab en comparaison avec l’azacitidine seule chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique et n’ayant pas obtenu de réponse objective suite à un traitement par HMA. Les patients seront répartis de façon aléatoire en 2 groupes : Les patients du 1er groupe seront divisés en 2 sous-groupes (un groupe de patients dont la maladie est stable et un groupe de patients dont la maladie est en progression). Les patients des 2 sous-groupes recevront de l’azacitidine par voie orale les 3 premières semaines de chaque cure, une cure durant 28 jours. Les patients du 2ème groupe seront divisés en 2 sous-groupes (un groupe de patients dont la maladie est stable et un groupe de patients dont la maladie est en progression). Les patients des 2 sous-groupes recevront de l’azacitidine par voie orale les 3 premières semaines de chaque cure, une cure durant 28 jours et du durvalumab par voie intraveineuse. Les patients seront suivis selon les procédures habituelles du centre.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie, Immunothérapie - Vaccinothérapie,

GFM-Aza-Ida-09 : Essai de phase 1-2 évaluant l’efficacité et la tolérance de l’association d’idarubicine et d’azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique à risque élevé ou intermédiaire 2. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est de déterminer l’efficacité et la tolérance de l’association d’idarubicine et d’azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de haut risque ou risque intermediaire. Les patients recevront des injections d'azacitidine pendant une semaine et une perfusion d’idarubicine le jour d'après. Le traitement sera répété toutes les quatre semaines jusqu'à six cures, en absence de rechute ou d'intolérance.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

NOVARTIS CLBH589H2101 : essai de phase 1, en escalade de dose, visant à déterminer la dose maximale tolérée du panobinostat (LBH589) associé à du 5 -azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique, une leucémle myélo-monocytaire chronique ou une leucémie aiguë myéloïde. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] [essai clos aux inclusions] A phase I/b, open-label, multi-center, dose-escalation study of oral panobinostat (LBH589) administered with 5-azacitidine (Vidaza®) in adult patients with myelodysplastic syndromes (MDS), chronic myelomonocytic leukemia (CMML) or acute myeloid leukemia (AML).

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD), Leucémies chroniques, Leucémies aiguës,
• Spécialités Chimiothérapie,

Étude Rev2MDS : étude de phase 2 randomisée visant à évaluer l’efficacité de l’eltrombopag associé à la lénalidomide chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique à bas risque ou à risque intermédiaire avec une délétion 5q isolée. Les syndromes myélodysplasiques constituent un ensemble de maladies caractérisées par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse. Les cellules sanguines immatures, appelées blastes, ne fonctionnent pas correctement et elles s’accumulent dans la moelle osseuse et le sang. Par conséquent, il y a moins de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes sains. Les syndromes myélodysplasiques sont considérés comme une forme de cancer et ils peuvent aussi évoluer en leucémie aiguë myéloblastique chez un tiers des patients. La délétion 5q est un facteur déclencheur de la maladie présent dans certains patients ayant un syndrome myélodysplasique, qui implique la mort des globules rouges et une formation inefficace des nouveaux globules rouges. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité de l’eltrombopag associé à la lénalidomide chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique à bas risque ou à risque intermédiaire avec une délétion 5q isolée. Les patients sont répartis de façon aléatoire en 2 groupes. Les patients du premier groupe recevront de l’eltrombopag pendant un maximum de 3 ans associé au lénalidomide, administré pendant 21 jours et répété tous les 28 jours jusqu’à 24 semaines. En cas de une réponse érythroïde (selon les critères IWG 2006), les patients continueront à recevoir le lénalidomide jusqu’à la progression ou toute autre raison pour l’arrêt du traitement. Les patients du deuxième groupe recevront la même associétion de traitement que les patients du premier groupe mais l’eltrombopag est remplacé par un placebo. Dans cette étude, ni le patients, ni le médecin ne connaitront la nature du traitement administré entre l’eltrombopag et le placebo. Les patients seront suivis pendant 3 ans.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

GFMaza-05 : Essai de phase 2 évaluant l’efficacité de l'azacitidine, en traitement d’entretien après chimiothérapie intensive, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité de l'administration d'azacitidine, en traitement dit d'entretien (devant diminuer le risque de rechute) consécutif à une chimiothérapie intensive, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique. Les patients en rémission complète ou partielle à l’issue de la chimiothérapie intensive recevront, dans les quatre semaines, un traitement d’entretien comprenant une ou deux injection(s) d'azacitidine tous les jours pendant cinq jours consécutifs. Ce traitement sera répété toutes les quatre semaines, en absence de rechute ou d’intolérance. Les patients répondant favorablement au traitement d'entretien continueront à recevoir le traitement, sans limitation de durée. La réponse au traitement sera évaluée à travers une prise de sang tous les mois et un prélèvement de moelle osseuse tous les 6 mois.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

Etude 63935937MDS3001 : étude de phase 3 visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’imételstat dans une 1ère partie, et son efficacité comparée à un placebo dans une 2ème partie chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique (SMD), de risque IPSS faible ou intermédiaire-1 en rechute ou réfractaire à un traitement par agent stimulant de l’érythropoïèse (ASE). Les syndromes myélodysplasiques (SMD) forment un ensemble de maladies caractérisées par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse. Les cellules sanguines immatures ne fonctionnent pas correctement et s’accumulent dans la moelle osseuse et le sang. Dans ces SMD, une enzyme, la télomérase, est hautement activée et entraine une prolifération des cellules anormales continue et incontrôlée. L’imételstat est un inhibiteur de télomérase et pourrait apporter un bénéfice clinique aux patients ayant un SMD. Une étude clinique a montré que le traitement par imételstat a abouti à une indépendance vis-à-vis de la transfusion sanguine. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’imételstat et de la comparer à un placebo chez des patients ayant un SMD de faible risque ou intermédiaire, en rechute ou réfractaire à un traitement par agent stimulant l’érythropoïèse (ASE). Lors de la partie 1, l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’imételstat seront évaluées. Les patients recevront de l’imételstat par voie intraveineuse (IV) en 2h toutes les 4 semaines. Lors de la partie 2, l’efficacité de l’imételstat sera comparée à celle d’un placebo. Les patients seront répartis de façon aléatoire en 2 groupes : - Les patients du groupe expérimental recevront de l’imételstat par voie IV toutes les 4 semaines. - Les patients du groupe contrôle recevront un placebo par voie IV toutes les 4 semaines. Pour chaque partie, le traitement sera poursuivi jusqu’à progression de la maladie, survenue d’une intolérance ou absence de réponse : si après 6 mois de traitement, le patient n’a pas atteint une amélioration hématologique ou une indépendance vis-à-vis des transfusions pendant au moins 8 semaines, une poursuite du traitement devra être discutée avec le promoteur. Pour chaque partie, des prélèvements sanguins seront effectués le 1er jour de chaque cure (avant et/ou après la perfusion en fonction de la cure). Un électrocardiogramme sera réalisé dans le mois précédant l’entrée dans l’étude et le 1er jour de la 2ème cure. Une ponction de moelle osseuse sera pratiquée toutes les 24 semaines après le 1er jour de la 1ère cure jusqu’à suspicion d’une progression de la maladie, et au moment où une amélioration hématologique, une réponse complète ou partielle sera suspectée. Une biopsie sera réalisée une fois par an et lorsqu’une progression de maladie sera suspectée. Les patients auront une visite dans le mois suivant la fin du traitement puis seront suivis selon les procédures habituelles du centre.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

GFM-DEC-LMMC-2007-02 : Essai de phase 2 évaluant l’efficacité de la décitabine, chez des patients ayant une leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC). [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité de la décitabine, chez des patients ayant une leucémie myélomonocytaire chronique. Les patients recevront une perfusion de décitabine (1h) tous les jours pendant cinq jours. Ces traitements seront répétés toutes les quatre semaines, jusqu’à six cures. L’efficacité du traitement sera évaluée après trois et six cures de traitement. Les patients répondeurs après les six premières cures recevront le même traitement sans limitation de durée, en l'absence d’intolérance. Durant le traitement, les patients seront suivis tous les mois pendant les six premiers mois, puis tous les deux mois. Après l’arrêt du traitement, les patients seront suivis tous les trois mois. Les patients pourront également participer à une étude biologique associée nécessitant un prélèvement de sang avant le début du traitement, après trois et six cures, puis six mois après la dernière cure.

• Pays France,
• Organes Sang Hématologie - Autres, Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

Étude AZA-MDS-003 : étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, comparant l'efficacité et la tolérance de l'azacitidine orale associé à un soin de support optimal par rapport à un placebo associé à un soin de support optimal, chez des patients ayant une thrombopénie et une anémie avec dépendance transfusionnelle en globules rouges induites par un syndrome myélodysplasique de faible risque (critères PSS). [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] [essai clos aux inclusions] L’objectif de cette étude est de comparer l'efficacité et la tolérance de l'azacitidine orale associé à un soin de support optimal par rapport à placebo associé à un soin de support optimal, chez des patients ayant une thrombopénie et une anémie avec dépendance transfusionnelle en globules rouges induites par un syndrome myélodysplasique de faible risque (critères PSS). Les patients seront répartis de façon aléatoire en deux groupes : Les patients du premier groupe recevront des comprimés d’azacitidine administrés tous les jours pendant trois semaines, répétés toutes les quatre semaines , associés à un soin de support optimal. Les patients du deuxième groupe recevront un placebo associé à un soin de support optimal selon les mêmes modalités que dans le premier groupe. Dans le cadre de cette étude, ni le patient, ni le médecin ne connaitront le type de traitement attribué (azacitidine ou placebo).

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie, Soins de Support,

VIDAZA-DLI : Essai de phase 2 évaluant l’efficacité d’un traitement pré-emptif associant l’azacitidine à une injection de lymphocytes du donneur après allogreffe de cellules souches hématopoïétiques, chez des patients ayant une leucémie aiguë myéloblastique (LAM) ou un syndrome myélodysplasique (MDS) de mauvais pronostic. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité de l’association d’une chimiothérapie par azacitidine associée à une injection de lymphocytes du donneur après une greffe de cellules souches hématopoïétiques, chez des patients ayant une leucémie aiguë myéloblastique (LAM) ou un syndrome myélodysplasique (MDS) de mauvais pronostique. Les patients recevront une chimiothérapie par injection sous-cutanée d’azacitidine huit semaines après la greffe, pendant cinq jours. Ce traitement sera répété toutes les quatre semaines, pendant un an. Après trois cures de chimiothérapie, les patients recevront une injection de lymphocytes du donneur toutes les huit semaines. Trois injections seront prévues au total. Des prélèvements de sang et de moelle osseuse seront collectés au cours de l’essai. Les patients seront suivis pendant deux ans.

• Pays France,
• Organes Leucémies aiguës, Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Greffe, Chimiothérapie,