Extrait

There is no formal hypothesis testing in the study. Efficacy ? To evaluate clinical effect of prophylactic emicizumab on number of bleeds over time (bleed rate) ? To characterize efficacy of up-titration on both intra-patient and population level, also on the basis of the number of bleeds over time ? To evaluate Health-Related Quality of Life (HRQoL) of children 8-17 years of age according to Hemophilia-Specific Quality of Life Index (Haemo-QoL) Short Form (SF) (completed by patients) ? To evaluate proxy-reported HRQoL and aspects of caregiver burden using the Adapted inhibitor-specific questionnaire for the assessment of health-related quality of life (InhibQoL) including aspects of caregiver burden questionnaire for all children (completed by caregivers) ? To assess number of days away from day care/preschool/school and days hospitalized No hay una hipótesis formal en este estudio. Eficacia -Evaluar el efecto clínico del tratamiento profiláctico con emicizumab en el número de hemorragias ocurridas a lo largo del tiempo (la frecuencia de hemorragias). -Caracterizar la eficacia del aumento de la dosis en pacientes individuales y en la población del estudio, también en función del número de hemorragias ocurridas a lo largo del tiempo -Evaluar la calidad de vida relacionada con la salud (CdVRS) en niños de 8 a 17 años de edad utilizando el Cuestionario abreviado Haemo-QoL_Short Form (SF) (cumplimentado por los pacientes). -Evaluar en todos los niños la CdVRS en opinión de un allegado y aspectos relacionados con la carga para el cuidador utilizando el cuestionario InhibQoL adaptado (cumplimentado por los cuidadores). -Determinar el número de días que los niños faltan a la guardería/centro preescolar/colegio y el número de días que están hospitalizados.

Critère d'inclusion

• Hemophilia A with Inhibitors,Hemofilia A con Inhibidores