Femme et Homme | 18 ans et plus
- | Pays :
- France
- | Organes :
- Sang Hématologie - Autres
- | Spécialités :
- Thérapies Ciblées
Extrait
Le tumeur myéloïde ou lymphoïde associé au réarrangement de FGFR1 est une maladie maligne rare caractérisée par la prolifération incontrôlée de précurseurs des myéloïdes et / ou lymphoïdes (c’est-à-dire des globules rouges et des globules blanc) possédant des mutations du gène FGFR1, dans le sang, la moelle osseuse et bien d'autres tissus lymphoïdes comme la rate, le foie, les ganglions lymphatiques, le sein, etc.). Plusieurs traitements peuvent être envisagés selon le type de tumeur et l’état du patient notamment la chirurgie, la chimiothérapie, la greffe de cellules souches ou la thérapie ciblée qui s’attaque à des vulnérabilités spécifiques des cellules cancéreuses comme au récepteur du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR). C’est une famille de récepteurs très présents dans de nombreux types de cellules tumorales, qui joue un rôle clé dans la prolifération cellulaire, la migration et la survie des cellules cancéreuses. Le pemigatinib est un inhibiteur du récepteur FGFR1, ayant une activité anticancéreuse potentielle par inhibition de la prolifération des cellules tumorales surexprimant FGFR1. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la sécurité du pemigatinib chez des patients ayant un néoplasme myéloïde ou lymphoïde avec une mutation de type FGFR1. Les patients recevront du pemigatinib 1 fois par jour en continu. Le traitement sera répété en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients seront suivis pendant une durée maximale de 2 ans après le début du traitement.
Extrait Scientifique
Il s’agit d’une étude de phase 2, à un seul bras et multicentrique. Les patients reçoivent du pemigatinib PO 1 fois par jour en continu. Le traitement est répété en l’absence de progression de la maladie ou de toxicités. Les patients sont suivis pendant une durée maximale de 2 ans après le début de l’étude.;
Objectif principal
Évaluer l’efficacité par le taux de bénéfice global à 24 mois.;
Objectif secondaire
Évaluer la durée de la réponse et du bénéfice. Évaluer la survie sans progression. Évaluer la survie globale. Évaluer la sécurité et la tolérance selon les critères NCI-CTCAE V4.03.
Critère d'inclusion
- Âge ≥ 18 ans.
- Néoplasme lymphoïde ou myéloïde documenté en rechute ou réfractaire avant une greffe de cellules souches, avec réarrangement en 8p11 connu pour conduire à l'activation de FGFR1, basé sur l’évaluation cytogénétique réalisée localement avant inclusion.
- Indice de performance ≤ 2 (OMS).
- Espérance de vie ≥ 3 mois.
- Patient affilié ou bénéficiaire d’un régime de sécurité sociale.
- Consentement éclairé signé.
Critère de non inclusion
- Antécédents et/ou preuves actuelles de minéralisation ou calcification ectopique, y compris, sans toutefois s'y limiter, des tissus mous, des reins, l'intestin, du myocarde ou des poumons. Les patients ayant des ganglions calcifiés, des calcifications artérielles, cartilagineuses ou tendineuses asymptomatiques sont autorisés.
- Atteinte cornéenne actuelle ou kératopathie confirmée par un examen ophtalmologique, notamment mais sans s'y limiter, une kératopathie bulleuse ou en bande, une abrasion cornéenne, une inflammation ou ulcération et une kératoconjonctivite.
- Traitement ou phytothérapie contenant un inhibiteur ou un inducteur fort du CYP3A4 dans les 14 jours ou 5 demi-vies (la durée la plus courte prévalant) avant la première dose du médicament à l’étude.
- Traitement antérieur par un inhibiteur sélectif du FGFR.
- Femme enceinte ou en cours d’allaitement.