Woman and Man | Between 6 years et 8 years
- | Country :
- France
- | organs :
- Système nerveux - autres
- | Specialty :
- Pédiatrie
- Chimiothérapie
Extract
L’objectif de cet essai est d’évaluer la réponse au traitement, chez des enfants ayant un syndrome opsomyoclonique associé ou non à un neuroblastome. Les patients recevront un traitement immunosuppresseur par dexaméthasone. En cas de réponse insuffisante, les patients recevront alors un traitement immunosuppresseur par dexaméthasone et cyclophosphamide. Si la réponse est toujours insuffisante, les patients recevront un traitement immunosuppresseur par dexaméthasone et rituximab.
Scientific Abstract
Il s’agit d’un essai non randomisé et multicentrique. - 1ère étape : Les patients reçoivent un traitement immunosuppresseur par dexaméthasone. - 2ème étape : En cas de réponse insuffisante, les patients reçoivent un traitement immunosuppresseur avec dexaméthasone et cyclophosphamide. - 3ème étape : En cas de réponse insuffisante, les patients reçoivent un traitement immunosuppresseur avec dexaméthasone et rituximab.;
Primary objective
Evaluer la réponse au traitement 48 semaines après le début du traitement.;
Secondary objective
Etudier la réponse au traitement à 3 mois, 6 mois, 12 mois et 2 ans après le début du traitement. Evaluer le nombre d’échec au traitement. Evaluer le pourcentage de syndrome OMS avec neuroblastome. Evaluer le besoin de chimiothérapie chez des neuroblastomes associés au syndrome ospomyoclonique. Evaluer la charge du traitement (traitement neurologique et oncologique). Comparer les syndromes opsomyocloniques associés ou non à un neuroblastome (OMS-NB pos et NB neg) en ce qui concerne la présentation, la sévérité et la réponse au traitement. Etudier l’évolution neuropsychologique à long terme. Etudier les facteurs qui influencent l’évolution à long terme. Comparer l’évolution à long terme avec d’autres cohortes de syndrome OMS. Evaluer la survie sans événement et la survie globale des syndromes OMS avec neuroblastome.
Inclusion criteria
- Age > 6 mois et
- Diagnostic récent de syndrome opsomyoclonique (avec ou sans neuroblastome) en utilisant les critères de diagnostic de cette étude.
- Stadage pour un neuroblastome selon les recommandations de l’étude.
- Consentement éclairé signé par les parents et/ou les représentants légaux.
Non-Inclusion Criteria
- Opsoclonus, myoclonus ou ataxie en rapport avec d’autres pathologies.
- Traitement antérieur par immunosuppresseur.