Kusajili – Centralise les essais cliniques mondiaux

REGOBONE : Essai de phase 2 randomisé, en double-aveugle, évaluant l’efficacité du régorafénib, chez des patients ayant un ostéosarcome, un sarcome d’Ewing, ou un chondrosarcome localement avancé ou métastatique. L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité du régorafénib après une première ligne de chimiothérapie, chez des patients ayant un sarcome osseux localement avancé ou métastatique. Les patients seront répartis de façon aléatoire en deux groupes de traitement. Les patients du premier groupe recevront des comprimés de régorafénib tous les jours, pendant trois semaines. Ce traitement sera répété tous les mois en absence rechute. Les patients du deuxième groupe recevront le même traitement que dans le premier groupe mais le régorafénib sera remplacé par des comprimés de placebo. Les patients sous placebo pourront se voir proposer de changer de groupe en cas de rechute. Des examens d’imagerie seront régulièrement réalisés au cours de l’essai. Dans le cadre de cet essai ni le patient, ni le médecin, ne connaitront le type de traitement administré (régorafénib ou placebo).

• Pays France,
• Organes Sarcomes,
• Spécialités Thérapies Ciblées,

Schering-Plough P04720 : Essai de phase 2 randomisé, en double aveugle évaluant l’efficacité d’un anticorps anti-EGF-1R (SCH 717454) chez des patients ayant un ostéosarcome ou un sarcome d’Ewing. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité d’un anticorps anti-EGF-1R (SCH 717454) chez des patients ayant un ostéosarcome ou un sarcome d’Ewing. Les patients ayant un ostéosarcome opérable seront répartis de façon aléatoire en deux groupes de traitement. Les patients du premier groupe recevront une perfusion de SCH 717454 toutes les deux semaines, jusqu’à un an, en absence de rechute. Au cours du traitement, les patients seront opérés, puis poursuivront leur traitement selon les mêmes modalités d’administration. Les patients du deuxième groupe recevront le même traitement que dans le premier groupe, mais la dose de SCH 717454 administré sera différente. Les patients ayant un ostéosarcome non opérable ou un sarcome d’Ewing recevront une perfusion de SCH 717454 toutes les deux semaines, jusqu’à un an, en absence de rechute. Dans cet essai, ni le médecin, ni le patient ne connaîtront la dose du produit administrée.

• Pays France,
• Organes Sarcomes, Os,
• Spécialités Thérapies Ciblées,

Étude BOLD : étude de phase 1-2 évaluant la sécurité, la tolérance et l'efficacité du mésylate d'éribuline associé à de l’irinotecan chez des enfants ayants des tumeurs solides récurrentes ou réfractaires. Les sarcomes représentent environ 6 % de l’ensemble des tumeurs malignes chez l’enfant et l’adolescent. Le type histologique le plus fréquent chez l’enfant est le rhabdomyosarcome qui représente environ 39 % de l’ensemble des cas de sarcome des tissus mous. Le sarcome des tissus mous non-rhabdomyosarcome est un considéré comme un groupe unique en raison de la rareté de chaque sous-type histopathologique et représente environ 3 à 5 % de l’ensemble des tumeurs malignes chez l’enfant. La maladie survient le plus fréquemment chez les enfants âgés de plus de 5 ans. Le traitement de référence pour le sarcome des tissus mous dans toutes les tranches d’âge est en général similaire, le but du traitement de première intention étant une excision chirurgicale totale. Si une intervention chirurgicale n’est pas possible, la radiothérapie ou la polychimiothérapie peut être envisagée dans le cadre du traitement de première intention. Les traitements de maladie récidivante/réfractaire sont largement similaires pour tous les types de tumeurs. Par conséquent, il est nécessaire et urgent de trouver de nouvelles alternatives aux thérapies disponibles pour les enfants pour lesquels les traitements de référence ont échoué. L’éribuline est un inhibiteur de la dynamique des microtubules avec une activité cytotoxique puissante L’éribuline a été récemment approuvée pour le traitement du liposarcome non résécable/métastatique. L’irinotécan est un inhibiteur spécifique d’une enzyme, de la topo-isomérase I, qui bloque la réplication de l’ADN des cellules tumorales. L’irinotécan a démontré dans les tumeurs solides pédiatriques une amélioration significative de son activité lorsqu’il est associé à d’autres agents, tels que des inhibiteurs de microtubules. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité du mésylate d'éribuline associé à de l’irinotecan chez des enfants ayants des tumeurs solides récurrentes ou réfractaires. Lors de la 1ère étape, les patients recevront de l’éribuline mésilate à des doses régulièrement augmentées afin de déterminer la dose la mieux adaptée pour la 2e étape. L’éribuline mésilate sera administré 2 fois pendant 1 semaine, en association avec du chlorhydrate d’irinotécan. Le traitement sera répété toutes les 3 semaines en l’absence de progression ou d’intolérance au traitement. Lors de la 2e étape, les patients recevront l’éribuline mésilate à la dose la mieux adaptée à administrer lors de la 2e étape, associé à du chlorhydrate d’irinotécan, 2 fois par semaine. Le traitement sera répété toutes les 3 semaines en l’absence de progression ou d’intolérance au traitement. Les patients seront suivis pendant une durée maximale de 3 semaines après le début de l’étude.

• Pays France,
• Organes Tumeurs solides, Sarcomes,
• Spécialités Chimiothérapie, Pédiatrie,

Étude PZPX2203 : étude de phase 2 évaluant l’efficacité du pazopanib chez des enfants, adolescents et jeunes adultes ayant des tumeurs solides récidivantes ou réfractaires. [essai clos aux inclusions] Les tumeurs solides peuvent se développer dans n’importe quel tissu : peau, muqueuses, os, organes, etc. Ce sont les plus fréquentes puisqu’à elles seules, elles représentent 90 % des cancers humains. On distingue 2 types de tumeurs : les carcinomes qui sont issus de cellules épithéliales (peau, muqueuses, glandes), par exemple le cancer du sein, et les sarcomes, moins fréquents, qui sont issus de cellules de tissu conjonctif, par exemple le cancer des os. Le pazopanib est un médicament qui permet de diminuer la croissance d’une grande variété de tumeurs. L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité du pazopanib chez des enfants, adolescents et jeunes adultes ayant des tumeurs solides récidivantes ou réfractaires. Les patients seront répartis dans 7 groupes selon le type de tumeurs dont ils sont atteints (ostéosarcome, sarcome d’Ewing, rhabdomyosarcome, neuroblastome mesurable, neuroblastome évaluable, sarcome des tissus mous non rhabdomyosarcome et hépatoblastome). Tous les patients recevront du pazopanib par voie orale tous les jours en continu jusqu’à progression de la maladie ou intolérance au traitement. Les patients seront suivis pendant 28 jours après l’arrêt du traitement à l’étude puis seront revus tous les 3 mois.

• Pays France,
• Organes Sarcomes, Primitif du foie, Cerveau, Os,
• Spécialités Thérapies Ciblées, Pédiatrie,

REGOBONE : Essai de phase 2 randomisé, en double-aveugle, évaluant l’efficacité du régorafénib, chez des patients ayant un ostéosarcome, un sarcome d’Ewing, ou un chondrosarcome localement avancé ou métastatique. [essai en attente d'ouverture] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité du régorafénib après une première ligne de chimiothérapie, chez des patients ayant un sarcome osseux localement avancé ou métastatique. Les patients seront répartis de façon aléatoire en deux groupes de traitement. Les patients du premier groupe recevront des comprimés de régorafénib tous les jours, pendant trois semaines. Ce traitement sera répété tous les mois en absence rechute. Les patients du deuxième groupe recevront le même traitement que dans le premier groupe mais le régorafénib sera remplacé par des comprimés de placebo. Les patients sous placebo pourront se voir proposer de changer de groupe en cas de rechute. Des examens d’imagerie seront régulièrement réalisés au cours de l’essai. Dans le cadre de cet essai ni le patient, ni le médecin, ne connaitront le type de traitement administré (régorafénib ou placebo).

• Pays France,
• Organes Sarcomes,
• Spécialités Thérapies Ciblées,

Étude PZPX2203 : étude de phase 2 évaluant l’efficacité du pazopanib chez des enfants, adolescents et jeunes adultes ayant des tumeurs solides récidivantes ou réfractaires. Les tumeurs solides peuvent se développer dans n’importe quel tissu : peau, muqueuses, os, organes, etc. Ce sont les plus fréquentes puisqu’à elles seules, elles représentent 90 % des cancers humains. On distingue 2 types de tumeurs : les carcinomes qui sont issus de cellules épithéliales (peau, muqueuses, glandes), par exemple le cancer du sein, et les sarcomes, moins fréquents, qui sont issus de cellules de tissu conjonctif, par exemple le cancer des os. Le pazopanib est un médicament qui permet de diminuer la croissance d’une grande variété de tumeurs. L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité du pazopanib chez des enfants, adolescents et jeunes adultes ayant des tumeurs solides récidivantes ou réfractaires. Les patients seront répartis dans 7 groupes selon le type de tumeurs dont ils sont atteints (ostéosarcome, sarcome d’Ewing, rhabdomyosarcome, neuroblastome mesurable, neuroblastome évaluable, sarcome des tissus mous non rhabdomyosarcome et hépatoblastome). Tous les patients recevront du pazopanib par voie orale tous les jours en continu jusqu’à progression de la maladie ou intolérance au traitement. Les patients seront suivis pendant 28 jours après l’arrêt du traitement à l’étude puis seront revus tous les 3 mois.

• Pays France,
• Organes Sarcomes, Primitif du foie, Cerveau, Os,
• Spécialités Thérapies Ciblées, Pédiatrie,

GENEWING : Essai visant à identifier et caractériser des gènes de susceptibilité au sarcome d’Ewing, chez des patients ayant un sarcome d’Ewing et leurs proches parents. L’objectif de cet essai est d’identifier et caractériser des gènes de susceptibilité au sarcome d’Ewing, en comparant les gènes de patients ayant eu un sarcome d’Ewing et les gènes de leurs parents. Les patients dont l’échantillon tumoral a été référé à l’Institut Curie pour confirmation du diagnostic de sarcome d’Ewing seront contactés pour participer à l’étude. Les patients qui donneront leur accord auront un prélèvement sanguin qui pourra être effectué dans un laboratoire d’analyse médicale près de chez eux. Ils seront également invités à demander à leur parent de participer à cette étude, les parents qui donneront leur accord auront le même prélèvement.

• Pays France,
• Organes Sarcomes,
• Spécialités Pharmacologie - Recherche de Transfert,

IFOS : Essai pilote évaluant l’analyse métabolomique urinaire comme marqueurs prédictifs de la néphrotoxicité de l’ifosfamide, chez des patients jeunes ayant un rhabdomyosarcome ou un sarcome d’Ewing. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer si l’analyse de certains composants des urines peut être un marqueur prédictif de la dégradation des métaboliques toxiques de l’ifosfamide, chez des patients jeunes traités par ifosfamide. Les patients seront répartis en 2 groupes, selon le type de maladie. Les patients ayant un rhabdomyosarcome recevront une chimiothérapie de type IVA ou IVADo comprenant une perfusion de vincristine, d’actinomycine D et de doxorubicine (IVADo), le premier jour et une perfusion d’ifosfamide et de MESNA, les deux premiers jours ; ces traitements seront répétés toutes les trois semaines, jusqu’à neuf cures. Les patients ayant un sarcome d’Ewing recevront une chimiothérapie de type VIDE comprenant une perfusion de vincristine le premier jour et une perfusion d’adriblastine, d’étoposide, d’ifosfamide et de MESNA, les trois premiers jours; ces traitements seront répétés toutes les trois semaines, jusqu’à six cures. Au cours de l’essai les urines des patients seront recueillies à chaque cure, toutes les 24h, un jour avant le début de chaque cure et jusqu’à 24h après la fin du traitement. Des prélèvements sanguins seront également réalisés régulièrement durant les traitements. Les patients seront suivis tous les ans pendant cinq ans après l’arrêt du traitement.

• Pays France,
• Organes Sarcomes,
• Spécialités Chimiothérapie, Pédiatrie,

GENEWING : Essai visant à identifier et caractériser des gènes de susceptibilité au sarcome d’Ewing, chez des patients ayant un sarcome d’Ewing et leurs proches parents. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’identifier et caractériser des gènes de susceptibilité au sarcome d’Ewing, en comparant les gènes de patients ayant eu un sarcome d’Ewing et les gènes de leurs parents. Les patients dont l’échantillon tumoral a été référé à l’Institut Curie pour confirmation du diagnostic de sarcome d’Ewing seront contactés pour participer à l’étude. Les patients qui donneront leur accord auront un prélèvement sanguin qui pourra être effectué dans un laboratoire d’analyse médicale près de chez eux. Ils seront également invités à demander à leur parent de participer à cette étude, les parents qui donneront leur accord auront le même prélèvement.

• Pays France,
• Organes Sarcomes,
• Spécialités Pharmacologie - Recherche de Transfert,

Hoffmann-La Roche BO20924 : Essai de phase 2 randomisé évaluant l’efficacité et la tolérance de l’association bévacizumab et d’une chimiothérapie standard chez des patients jeunes ayant un sarcome. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] [essai clos aux inclusions] An open-label, randomized, two stage adaptive design study of the safety and effect on event-free survival of avastin in combination with standard chemotherapy in minor patients with metastatic rhabdomyosarcoma, non-rhabdomyosarcoma soft-tissue sarcoma or ewing's sarcoma/soft-tissue primitive neuro.

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• Organes Sarcomes,
• Spécialités Chimiothérapie, Thérapies Ciblées, Pédiatrie,