Type: Cancer du foie.
Blueprint Medicines Corporation Update Il y a 3 ans

Étude BLU-554-1101 : étude de phase 1 visant à évaluer la sécurité d’emploi, la tolérance, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l’efficacité du BLU-554 chez des patients ayant un carcinome hépatocellulaire. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] Le carcinome hépatocellulaire est le sixième cancer le plus fréquent dans le monde. Il est lié à l’hépatite C chronique et à la stéatohépatite non alcoolique induite par l’obésité et/ou le diabète de type 2. Dans 90% de cas, le carcinome hépatocellulaire survient dans un contexte de cirrhose hépatique. Le traitement standard se fait par du sorafénib, qui inhibe la prolifération cellulaire et la vascularisation des cellules tumorales, mais il peut survenir une progression de la maladie. Par conséquent, il est nécessaire de trouver un traitement alternatif au sorafénib pour les patients dont la maladie progresse sous ou après ce traitement. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité d’emploi, la tolérance, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l’efficacité du BLU-554 chez des patients ayant un carcinome hépatocellulaire. Cette étude se déroulera en 3 étapes. Lors de la première étape, les patients recevront du BLU-554 deux fois par jour selon un schéma d’escalade de dose. La dose de BLU-554 sera progressivement augmentée afin de déterminer la dose la mieux adaptée à administrer lors de la deuxième étape. Lors de la deuxième étape, les patients recevront le BLU-554 une fois par jour à la dose la mieux adaptée. Lors de la troisième étape, les patients n’ayant jamais reçu de traitement par des inhibiteurs de tyrosine kinases recevront le BLU-554 une fois par jour à la dose la mieux adaptée. Les patients seront suivis pendant environ 2 ans.

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