Kusajili – Centralise les essais cliniques mondiaux

IGR TARCEVA : Essai de phase 1 évaluant l'erlotinib seul chez des enfants ayant une tumeur cérébrale maligne réfractaire ou récidivante, et évaluant l'erlotinib associé à une radiothérapie en traitement de première ligne, chez des enfants ayant un gliome du tronc cérébral. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est de déterminer la dose la mieux tolérée d’un médicament, l’erlotinib (Tarceva®), un inhibiteur du récepteur de l'EGF, chez des enfants ayant une tumeur du cerveau. En fonction de la pathologie, tumeur cérébrale en rechute ou gliome du tronc cérébral, les patients seront inclus dans l'un ou l'autre des 2 groupes suivants : Tumeur cérébrale récidivant : les patients recevront de l’erlotinib en monothérapie. (Les patients ayant un gliome du tronc cérébral récidivant seront également inclus dans ce groupe). Gliome du tronc cérébral nouvellement diagnostiqué : les patients recevront de l'erlotinib associée à une radiothérapie. Dans les 2 groupes, différentes doses d'erlotinib seront testées et le passage à la dose supérieure ne se fera que sous réserve de bonne tolérance.

• Pays France,
• Organes Cerveau,
• Spécialités Thérapies Ciblées, Pédiatrie,

BO25041 : Essai de phase 2 randomisé évaluant l’efficacité d’un traitement associant le bévacizumab à une radiochimiothérapie par témozolomide, chez des patients jeunes ayant un gliome de haut grade supratentoriel nouvellement diagnostiqué. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité d’un traitement à base de bévacizumab, chez des patients jeunes ayant un gliome de haut grade supratentoriel nouvellement diagnostiqué. Les patients seront répartis de façon aléatoire en deux groupes de traitement. Les patients du premier groupe recevront du témozolomide, une fois par jour et une radiothérapie, cinq jours par semaine. Ces traitements seront répétés pendant six semaines. Après une période d’un mois sans traitement, les patients recevront de nouveau du témozolomide, cinq jours par semaine, tous les mois pendant un an. Les patients du deuxième groupe recevront les mêmes traitements que dans le premier groupe ainsi que des perfusions de bévacizumab toutes les deux semaines. Des patients supplémentaires âgés de six mois à trois ans seront également inclus mais ne recevront pas de radiothérapie.

• Pays France,
• Organes Cerveau,
• Spécialités Pédiatrie, Thérapies Ciblées, Radiothérapie et Chimiothérapie,

Etude MICCHADO : étude cognitive visant à étudier la caractérisation moléculaire et immunologique des cancers pédiatriques à haut risque (comme le neuroblastome, le rhabdomyosarcome, l’ostéosarcome entre autres) au moment du diagnostic, pendant le traitement et le suivi chez des enfants, adolescents et jeunes adultes. Chaque année des enfants et adolescents développent des cancers, heureusement, les trois-quarts d’entre eux guérissent. Mais certaines formes de cancers dites « de haut risque » sont plus difficiles à soigner (rechute fréquente, résistance aux traitements…). Pour mieux combattre ces cancers agressifs, il faudrait mieux comprendre leur fonctionnement et cela passe notamment par une étude approfondie des cellules cancéreuses. L’objectif de cette étude est d’améliorer la compréhension de l’oncogenèse et des mécanismes de progression des tumeurs en identifiant et caractérisant des altérations moléculaires génétiques et les réponses immunitaires chez des patients de moins de 25 ans ayant un cancer à haut risque (neuroblastome, rhabdomyosarcome, sarcome d’Ewing, ostéosarcome, leucémie). Les patients seront répartis au sein de 3 groupes en fonction du risque de leur cancer et des analyses à pratiquer. Pour tous les patients des échantillons seront collectés au moment des prélèvements de routine : échantillons des tumeurs, échantillons sanguins, de la moelle osseuse, du liquide céphalo-rachidien, échantillons/tubes additionnels spécifiques à l’étude. Les échantillons seront ensuite analysés au diagnostic, au cours du traitement, du suivi et de la progression ou rechute du patient en fonction du groupe dans lequel il se trouve. La durée de l’étude sera de 3 ans et les patients seront suivis selon les procédures habituelles du centre.

• Pays France,
• Organes Leucémies aiguës, Leucémies chroniques, Tumeurs solides,
• Spécialités Analyse Génétique, Pédiatrie,

Étude 20110261 : étude de phase 1 visant à évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité du talimogène laherparepvec chez des patients ayant des tumeurs avancées autres que du système nerveux central pour lesquels est indiquée une injection directe. En dehors des tumeurs du système nerveux central, des leucémies, des lymphomes et des tumeurs osseuses et des tissus mous, les enfants peuvent être atteints d’autres types de tumeurs solides. Les tumeurs pédiatriques autres que du système central peuvent se classer principalement en trois catégories : les néphroblastomes, qui prennent naissance dans les reins, les tumeurs du médiastin au niveau du thorax et les tumeurs germinales, qui se développent dans les cellules précurseurs de gamètes (ovules ou spermatozoïdes). Le talimogène laherparepvec est le premier répresentant des médicaments appelés virus oncolytiques, parce qu’il est formé par un virus herpès simplex humain de type 1 modifié dans lequel a été inséré un facteur stimulant des colonies de granulocytes et de macrophages. Chez l’adulte il est utilisé pour le traitement du mélanome non résécable métastatique sans atteinte osseuse, cérébrale, pulmonaire ou d’autres organes internes. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité du talimogène laherparepvec chez des patients ayant des tumeurs avancées autres que du système nerveux central pour lesquels est indiquée une injection directe dans la tumeur. Les patients seront répartis en 2 cohortes selon l’âge. - Dans la 1ère cohorte seront inclus les patients d’âge 12 à 21 ans. - Dans la 2ème cohorte seront inclus les patients d’âge 2 à moins de 12 ans. Tous les patients recevront du talimogène laherparepvec à la dose recommandée pour les adultes par injection intralésionale dans les tumeurs injectables cutanées, sous-cutanées, ganglionnaires ou autres tumeurs non viscérales le premier jour, puis ils recevront une deuxième injection 3 semaines après puis toutes les 2 semaines. Dans la phase de désescalade de dose, les patients seront répartis en 2 cohortes selon l’âge. - Dans la 1ère cohorte seront inclus les patients d’âge 12 à 21 ans. - Dans la 2ème cohorte seront inclus les patients d’âge 2 à moins de 12 ans. Tous les patients recevront du talimogène laherparepvec par injection intralésionale en désescalade de dose. Les patients seront suivis pendant 2 ans.

• Pays France,
• Organes Tumeurs solides,
• Spécialités Immunothérapie - Vaccinothérapie, Pédiatrie,

Étude PALL : étude de phase 1 visant à évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité de l’UCART19 d’induire une rémission moléculaire chez des enfants ayant une leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B récurrente ou réfractaire. [essai clos aux inclusions] La leucémie aiguë lymphoblastique est un cancer du sang et de la moelle osseuse qui apparaît à la suite de modifications de l’ADN d’une cellule souche de la moelle osseuse en croissance qui donnera lieu aux cellules sanguines. La cellule endommagée se transformera en une cellule leucémique qui va se multiplier, entraînant une accumulation des cellules qu’on appelle blastes leucémiques. Cette maladie évolue rapidement en absence de traitement. Les leucémies aiguës lymphoblastiques représentent environ 80% des leucémies aiguës de l’enfant. La thérapie CAR-T est produite pour chaque patient individuel à partir de leurs propres cellules. Pendant le traitement, les cellules T sont extraites du sang du patient et reprogrammées génétiquement pour avoir des cellules T capables de produire un récepteur d’antigènes CD19 chimérique qui va leur permettre de reconnaitre et détruire les cellules cancéreuses qui expriment le CD19 et les cellules B. L’UCART19 est une thérapie cellulaire de type CAR-T. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité de l’UCART19 d’induire une rémission moléculaire chez des enfants ayant une leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B récurrente ou réfractaire. Les patients recevront l’UCART19 en une seule perfusion intraveineuse puis ils recevront un régime de conditionnement pour une greffe allogénique de cellules souches. Après le conditionnement, quand ils aient un donneur approprié, les patients recevront une greffe allogénique de cellules souches. Les patients seront suivis jusqu’à 12 mois après la greffe allogénique de cellules souches pour les événements indésirables puis ils seront suivis pendant 15 ans.

• Pays France,
• Organes Leucémies aiguës,
• Spécialités Thérapie Cellulaire, Pédiatrie, Greffe,

LAM 2001/01 : Essai de phase 3 randomisé évaluant l’efficacité d’une chimiothérapie de type FLAG, associée ou non à de la daunorubicine, chez des patients jeunes ayant une leucémie aiguë myéloblastique. [essai clos aux inclusions] Traitement des formes réfractaires et des rechutes de leucémies aiguës myéloblastiques chez l'enfant.

• Pays France,
• Organes Leucémies aiguës,
• Spécialités Pédiatrie, Chimiothérapie,

BRD 06/6-N : Essai pilote évaluant l'index de cellules "natural killer" dans les cellules souches hématopoïétiques d'un greffon, du point de vue génotypique, phénotypique et fonctionnel, chez des patients ayant une leucémie. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] [essai clos aux inclusions] Pilot, multicenter and prospective study of the natural killer index from hematopoietic stem cell graft at a genotypic, phenotypic and functional level.

• Pays France,
• Organes Leucémies chroniques, Leucémies aiguës,
• Spécialités Pédiatrie, Greffe,

RB SFOP 2001 : Essai de phase 2 évaluant l'adaptation du protocole thérapeutique postopératoire aux facteurs de risques histologiques, chez des patients jeunes ayant un rétinoblastome unilatéral énucléé d’emblée. [essai clos aux inclusions] L'objectif de cet essai est d'adapter le protocole de chimiothérapie administré après énucléation (ablation chirurgicale de l'oeil) en fonction du risque de récidive chez des patients jeunes ayant un rétinoblastome unilatéral. Après l'intervention chirurgicale, les patients recevront un traitement adjuvant dépendant du risque de récidive défini comme "faible", "moyen " ou "élevé" en fonction de l'extension de la maladie dans l'oeil. - Les patients dont le risque de récidive est faible ne recevront pas de chimiothérapie complémentaire. Une simple surveillance sera mise en place. - Les patients dont le risque de récidive est moyen recevront 2 cures espacées de 3 semaines d'une chimiothérapie comprenant d'abord du carboplatine et de l'étoposide puis de la vincristine (Endoxan®) et du cyclophosphamide. - Les patients dont le risque est élevé auront une irradiation orbitaire et 6 cures de chimiothérapie espacées de 3 semaines. Le traitement comprendra en alternance une cure à base d'étoposide et de carboplatine administrés en perfusion, et une cure associant cyclophosphamide et vincristine (Endoxan®), également en perfusion. En plus de ce traitement, une injection de Thiotepa® sera faite au niveau des méninges après réalisation d'une ponction lombaire. Une 7ème cure de chimiothérapie de consolidation, comprenant du carboplatine, de l'étoposide et du cyclophosphamide, sera administrée en absence de progression de la maladie.

• Pays France,
• Organes Oeil,
• Spécialités Chimiothérapie, Pédiatrie, Radiothérapie,

Étude ZUMA-4 : étude de phase 1-2 visant à évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité du KTE C19 chez des enfants et des adolescents ayant une leucémie aiguë lymphoblastique à précurseurs B récurrente ou réfractaire. La leucémie lymphoblastique aiguë est un cancer du sang et de la moelle osseuse qui apparaît à la suite de modifications de l’ADN d’une cellule souche de la moelle osseuse en croissance qui donnera lieu aux cellules sanguines. La cellule endommagée se transformera en une cellule leucémique qui va se multiplier, entraînant une accumulation des cellules qu’on appelle blastes leucémiques. Cette maladie évolue rapidement en l’absence de traitement. Les leucémies aiguës lymphoblastiques représentent environ 80% des leucémies aiguës de l’enfant. La thérapie CAR-T est produite pour chaque patient individuellement à partir de leurs propres cellules. Pendant le traitement, les cellules T sont extraites du sang du patient et reprogrammées génétiquement pour devenir des cellules T capables de produire un récepteur d’antigènes CD19 chimérique qui va leur permettre de reconnaitre et détruire les cellules cancéreuses qui expriment le CD19 et les cellules B. L’axicabtagène ciloleucel (KTE-C19) est une thérapie cellulaire de type CAR-T. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité du KTE-C19 chez des patients ayant une leucémie aiguë lymphoblastique à précurseurs B, récurrente ou réfractaire. Tous les patients recevront une chimiothérapie de conditionnement avec de la fludarabine et du cyclophosphamide suivie d’une seule perfusion d’axicabtagène ciloleucel (KTE C19). Les patients seront suivis pendant 1 an.

• Pays France,
• Organes Leucémies aiguës,
• Spécialités Chimiothérapie, Pédiatrie, Thérapie Cellulaire,

Bristol Myers Squibb CA180-018 ITCC 005 : Essai de phase 1-2 évaluant l’efficacité et la tolérance du dasatinib chez des patients jeunes ayant une leucémie. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité et la tolérance du dasatinib chez des patients jeunes ayant une leucémie en rechute ou réfractaire. Les patients recevront des comprimés de dasatinib tous les jours jusqu’à 2 ans, tant que le bénéfice du traitement est maintenu.

• Pays France,
• Organes Leucémies chroniques, Leucémies aiguës,
• Spécialités Thérapies Ciblées, Pédiatrie,