Kusajili – Centralise les essais cliniques mondiaux

Etude 63935937MDS3001 : étude de phase 3 visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’imételstat dans une 1ère partie, et son efficacité comparée à un placebo dans une 2ème partie chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique (SMD), de risque IPSS faible ou intermédiaire-1 en rechute ou réfractaire à un traitement par agent stimulant de l’érythropoïèse (ASE). Les syndromes myélodysplasiques (SMD) forment un ensemble de maladies caractérisées par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse. Les cellules sanguines immatures ne fonctionnent pas correctement et s’accumulent dans la moelle osseuse et le sang. Dans ces SMD, une enzyme, la télomérase, est hautement activée et entraine une prolifération des cellules anormales continue et incontrôlée. L’imételstat est un inhibiteur de télomérase et pourrait apporter un bénéfice clinique aux patients ayant un SMD. Une étude clinique a montré que le traitement par imételstat a abouti à une indépendance vis-à-vis de la transfusion sanguine. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’imételstat et de la comparer à un placebo chez des patients ayant un SMD de faible risque ou intermédiaire, en rechute ou réfractaire à un traitement par agent stimulant l’érythropoïèse (ASE). Lors de la partie 1, l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’imételstat seront évaluées. Les patients recevront de l’imételstat par voie intraveineuse (IV) en 2h toutes les 4 semaines. Lors de la partie 2, l’efficacité de l’imételstat sera comparée à celle d’un placebo. Les patients seront répartis de façon aléatoire en 2 groupes : - Les patients du groupe expérimental recevront de l’imételstat par voie IV toutes les 4 semaines. - Les patients du groupe contrôle recevront un placebo par voie IV toutes les 4 semaines. Pour chaque partie, le traitement sera poursuivi jusqu’à progression de la maladie, survenue d’une intolérance ou absence de réponse : si après 6 mois de traitement, le patient n’a pas atteint une amélioration hématologique ou une indépendance vis-à-vis des transfusions pendant au moins 8 semaines, une poursuite du traitement devra être discutée avec le promoteur. Pour chaque partie, des prélèvements sanguins seront effectués le 1er jour de chaque cure (avant et/ou après la perfusion en fonction de la cure). Un électrocardiogramme sera réalisé dans le mois précédant l’entrée dans l’étude et le 1er jour de la 2ème cure. Une ponction de moelle osseuse sera pratiquée toutes les 24 semaines après le 1er jour de la 1ère cure jusqu’à suspicion d’une progression de la maladie, et au moment où une amélioration hématologique, une réponse complète ou partielle sera suspectée. Une biopsie sera réalisée une fois par an et lorsqu’une progression de maladie sera suspectée. Les patients auront une visite dans le mois suivant la fin du traitement puis seront suivis selon les procédures habituelles du centre.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

Étude 54179060LYM3003 : étude de phase 3 randomisée visant à évaluer la sécurité et l’efficacité de l’ibrutinib chez des enfants et des jeunes adultes ayant un lymphome non hodgkinien à cellules B matures récurrent ou réfractaire. Le lymphome est un cancer du système lymphatique qui conduit à la production anormale de lymphocytes, dans la plupart des cas des lymphocytes B. Ces lymphocytes cancéreux peuvent se diviser plus vite et vivent plus longtemps que les lymphocytes sains. Les cellules du lymphome peuvent être dispersées dans tous les ganglions et les tissus lymphatiques, mais dans 30-40 % des cas le lymphome est localisé au moment du diagnostic. Le traitement se fait souvent par une chimiothérapie et/ou une thérapie ciblée. L’ibrutinib est une thérapie ciblée qui inhibe la stimulation des cellules B malignes responsable de leurs divisions non contrôlées. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité et l’efficacité de l’ibrutinib chez des enfants et des jeunes adultes ayant un lymphome non hodgkinien à cellules B matures récurrent ou réfractaire. L’étude se déroulera en 2 parties. Dans la 1ère partie, les patients recevront de l’ibrutinib selon un schéma d’escalade de dose associé à une thérapie de type RICE (rituximab, ifosfamide, carboplatine, étoposide, dexaméthasone) ou de type RVICI (rituximab, vincristine, ifosfamide, carboplatine, idarubicine, dexaméthasone), selon le choix de l’investigateur. En cas de réponse au traitement, les patients recevront ensuite l’ibrutinib PO pour 3 cures ou jusqu’à la progression, intolérance au traitement ou jusqu’au début d’un traitement antilymphome ou d’un régime de conditionnement pour une greffe de cellules souches. Dans la 2ème partie, les patients seront répartis de façon aléatoire en 2 groupes. Les patients du 1er groupe recevront de l’ibrutinib associé à une thérapie de type RICE ou RVICI pour 3 cures, ou jusqu’à la progression ou intolérance au traitement. Les patients du 2ème groupe recevront la thérapie de tyoe RICE ou RVICI seule pour 3 cures, ou jusqu’à la progression ou intolérance au traitement. En cas de réponse au traitement, les patients recevront l’ibrutinib pour 3 cures. Les patients seront suivis pendant un maximum de 4,2 ans.

• Pays France,
• Organes Lymphomes non hodgkinien,
• Spécialités Pédiatrie, Chimiothérapie, Thérapies Ciblées,

Etude 63935937MDS3001 : étude de phase 3 visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’imételstat dans une 1ère partie, et son efficacité comparée à un placebo dans une 2ème partie chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique (SMD), de risque IPSS faible ou intermédiaire-1 en rechute ou réfractaire à un traitement par agent stimulant de l’érythropoïèse (ASE). [essai clos aux inclusions] Les syndromes myélodysplasiques (SMD) forment un ensemble de maladies caractérisées par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse. Les cellules sanguines immatures ne fonctionnent pas correctement et s’accumulent dans la moelle osseuse et le sang. Dans ces SMD, une enzyme, la télomérase, est hautement activée et entraine une prolifération des cellules anormales continue et incontrôlée. L’imételstat est un inhibiteur de télomérase et pourrait apporter un bénéfice clinique aux patients ayant un SMD. Une étude clinique a montré que le traitement par imételstat a abouti à une indépendance vis-à-vis de la transfusion sanguine. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’imételstat et de la comparer à un placebo chez des patients ayant un SMD de faible risque ou intermédiaire, en rechute ou réfractaire à un traitement par agent stimulant l’érythropoïèse (ASE). Lors de la partie 1, l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’imételstat seront évaluées. Les patients recevront de l’imételstat par voie intraveineuse (IV) en 2h toutes les 4 semaines. Lors de la partie 2, l’efficacité de l’imételstat sera comparée à celle d’un placebo. Les patients seront répartis de façon aléatoire en 2 groupes : - Les patients du groupe expérimental recevront de l’imételstat par voie IV toutes les 4 semaines. - Les patients du groupe contrôle recevront un placebo par voie IV toutes les 4 semaines. Pour chaque partie, le traitement sera poursuivi jusqu’à progression de la maladie, survenue d’une intolérance ou absence de réponse : si après 6 mois de traitement, le patient n’a pas atteint une amélioration hématologique ou une indépendance vis-à-vis des transfusions pendant au moins 8 semaines, une poursuite du traitement devra être discutée avec le promoteur. Pour chaque partie, des prélèvements sanguins seront effectués le 1er jour de chaque cure (avant et/ou après la perfusion en fonction de la cure). Un électrocardiogramme sera réalisé dans le mois précédant l’entrée dans l’étude et le 1er jour de la 2ème cure. Une ponction de moelle osseuse sera pratiquée toutes les 24 semaines après le 1er jour de la 1ère cure jusqu’à suspicion d’une progression de la maladie, et au moment où une amélioration hématologique, une réponse complète ou partielle sera suspectée. Une biopsie sera réalisée une fois par an et lorsqu’une progression de maladie sera suspectée. Les patients auront une visite dans le mois suivant la fin du traitement puis seront suivis selon les procédures habituelles du centre.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,