organs: Tout cancer hématologique
AstraZeneca Update Il y a 3 ans

Étude D419EC00001 : étude de phase 1-2, non randomisée, évaluant la sécurité, la tolérance et l’efficacité préliminaire du durvalumab en monothérapie associé à du trémélimumab chez des patients pédiatriques ayant des tumeurs solides avancées et des malignités hématologiques. Les tumeurs solides sont l’ensemble des cancers qui se développent à partir d’une tumeur localisée : peau, muqueuses, os, organes, etc. Ce sont les plus fréquentes puisqu’elles représentent 90% des cancers humains. On distingue 2 types de tumeurs : les carcinomes qui sont issus de cellules épithéliales (peau, muqueuses, glandes), et les sarcomes, moins fréquents, sont issus de cellules des tissus conjonctifs (exemple : cancer de l’os). Une tumeur est dite métastatique ou disséminée, lorsque les cellules cancéreuses ont migré à travers le corps, par la voie des vaisseaux sanguins ou lymphatiques et ont colonisé un ou plusieurs autre(s) tissu(s), loin de la tumeur d’origine. Différents organes peuvent être colonisés par ces métastases : os, foie, cerveau, poumon, etc. la nature d’une tumeur reste toujours déterminée par son point de départ. Le traitement de la référence des tumeurs solides métastasiques est la chimiothérapie et la radiothérapie. Certaines cellules cancéreuses ont la capacité d’échapper aux défenses immunitaires qui protègent l’organisme. Les immunothérapies constituent un développement majeur pour les traitements anticancéreux, car elles sont capables de stimuler et de mobiliser le système immunitaire du patient contre la tumeur. Le durvalumab est un anticorps monoclonal qui se lie à une protéine des cellules cancéreuses et les empêche ainsi d’échapper au système immunitaire. Le trémélimumab est un anticorps monoclonal, qui active les lymphocytes et entraine la mort des cellules tumorales. Il stimule l'activité du système immunitaire en se liant à une molécule présente à la surface des lymphocytes T, appelée CTLA-4. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité, la tolérance et l’efficacité préliminaire du durvalumab en monothérapie ou associé à du trémélimumab chez des patients pédiatriques ayant des tumeurs solides avancées et de malignités hématologiques. L’étude comprendra 2 étapes. Lors de l’étape 1, les patients seront répartis en 2 groupes selon leur poids. Tous les patients recevront du durvalumab tous les 28 jours, associé à du trémélimumab tous les 28 jours de la cure 2 à la cure 5. La dose de durvalumab sera régulièrement augmentée par groupe de patients afin de déterminer la dose la mieux adaptée pour l’étape 2. Le traitement sera répété toutes les 4 semaines en l’absence de progression ou d’intolérance au traitement. Lors de l’étape 2, les patients seront répartis en 7 groupes selon leur type de cancer. Tous les patients recevront du durvalumab tous les 28 jours, associé à du trémélimumab de la 2e à la 5e cure. Le durvalumab sera administré à la dose la mieux adaptée, déterminée lors de l’étape 1. Le traitement sera répété toutes les 4 semaines en l’absence de progression ou d’intolérance au traitement. Les patients seront suivis pendant une durée maximale de 24 mois.

Essai ouvert aux inclusions
Essai ouvert aux inclusions

Etude SMOFPILOT : étude randomisée visant à évaluer le rôle hépatoprotecteur des SMOFlipid® en nutrition parentérale de courte durée chez des enfants suivis en onco-hématologie. [essai clos aux inclusions] La nutrition parentérale (NP) est indiquée chez les enfants nécessitant une assistance nutritionnelle lorsque l’absorption par la voie digestive est impossible ou insuffisante. Elle consiste en l’administration par voie intraveineuse de nutriments permettant de satisfaire les besoins énergétiques du patient. Cette NP apporte un réel bénéfice au patient mais comporte quelques risques. Il a été rapporté de la littérature une intolérance au niveau du foie par les NP à base d’huile de soja (de type Médialipide®) au long cours en particulier chez les prématurés. Une utilisation plus récente de NP à base d’Oméga 3 (de type SOMFlipid®) de courte durée a montré qu’elle protégeait le foie. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’impact sur l’apparition précoce d’évènements indésirables au niveau du foie d’une NP à base de SMOFlipid® ou de Médialipide® chez des patients âgés de moins de 18 ans et ayant une tumeur solide ou une hémopathie. Un examen clinique et un bilan biologique seront pratiqués avant le début de l’étude. Les patients seront répartis de façon aléatoire en 2 groupes : Les patients du 1er groupe recevront la NP Médialipide®. Les patients du 2ème groupe recevront la NP SMOFlipid®. Les patients seront hospitalisés pendant toute la durée de la NP : de 5 jours à 2 semaines maximum. Les patients seront surveillés selon la pratique courante du service d’onco-hématologie pédiatrique. Les patients recevront des visites de suivis le 1er jour de la mise en place de la NP avec prélèvement sanguin, le 5ème jour de NP avec prélèvement sanguin et une semaine après la fin de la NP où les patients seront hospitalisés ou revus en hôpital de jour. Le suivi reprendra selon les recommandations en vigueur pour la pathologie.

Essai clos aux inclusions