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Organes: Syndromes myélodysplasiques (SMD),Leucémies aiguës - Spécialités: Thérapies Ciblées
Groupe Français des Myélodysplasies (GFM) MAJ Il y a 5 ans

Étude APR-246 : étude de phase 1b/2 évaluant l’efficacité et la sécurité de l’APR-246 en association avec de l’azacitidine chez des patients ayant une leucémie myéloïde avec une mutation du gène TP53. Les syndromes myélodysplasiques forment un ensemble de maladies caractérisées par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse. Les cellules sanguines immatures ne fonctionnent pas correctement et s’accumulent dans la moelle osseuse et le sang. Le traitement aura pour but de prévenir ou ralentir cette évolution. L’azacitidine fait partie des agents hypométhylants qui sont de nouveaux médicaments de plus en plus utilisés dans le traitement des SMD, ils agissent comme une chimiothérapie mais réactivent aussi certains gènes des cellules anormales qui, inactivés, jouent un rôle dans l’évolution de la maladie. Dans les cellules cancéreuses, les facteurs qui programment la disparition des cellules pour permettre leur renouvellement se trouvent inactivés, parmi ces facteurs il y a le P53. L’APR-246 est fabriqué pour réactiver le facteur P53 lorsqu’il a subi une mutation qui le rend inactif. Il permet donc l’élimination des cellules tumorales. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la sécurité de l’APR-246 associé avec de l’azacitidine chez des patients ayant une leucémie myéloïde avec une mutation du gène TP53. L’étude comprendra 2 phases. Lors de la première phase de l’étude, les patients recevront de l’APR-246 pendant 4 jours lors d’une phase initiale puis pendant 4 jours, toutes les 4 semaines. Les patients recevront également de l’azacitidine pendant 6 jours à la suite des 4 jours de traitement par APR-246. La dose d’APR-246 sera progressivement augmentée par groupe de patients afin de déterminer la dose la mieux adaptée à administrer lors de la deuxième phase de l’étude. Lors de la deuxième phase de l’étude, les patients recevront de l’APR-246 pendant 5 jours, toutes les 4 semaines à la dose la mieux adaptée établie lors de la première phase. Les patients recevront également de l’azacitidine pendant 6 jours à la suite des 4 jours de traitement par APR-246. Le traitement sera répété jusqu’à la progression ou intolérance au traitement. Les patients seront revus après la troisième et la sixième cure, ils sont suivis pendant au moins 24 mois après le début de l’étude.

Essai ouvert aux inclusions
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Groupe Français des Myélodysplasies (GFM) MAJ Il y a 5 ans

Étude GFM-SGi-110 : étude de phase 2 évaluant l’efficacité et la tolérance d’un traitement par SGI-110, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique (SMD) de haut risque, ou une leucémie aiguë myéloïde (LAM) de 20 à 30 % de blastes, ou une leucémie myélomonocytaire chronique de type 2 (LMMC2), en échec après au moins 6 cures d’un traitement par azacitidine ou décitabine, ou en rechute après réponse. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’un traitement par SGI-110, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique (SMD) de haut risque, ou une leucémie aiguë myéloïde (LAM) de 20 à 30% de blastes, ou une leucémie myélomonocytaire chronique de type 2 (LMMC2), non répondeurs après au moins 6 cures d’un traitement par azacitidine ou décitabine, ou en rechute après réponse. Les patients recevront un traitement par SGI-110 administré en injection sous-cutanée, pendant cinq jours, répété tous les vingt-huit jours. Ce traitement est répété pendant au moins 9 cures en l’absence de progression, ou jusqu’à la rechute en cas de réponse au traitement. Les patients seront revus après chaque cure de traitement. Le bilan de suivi comprendra un examen clinique, un examen biologique, et un examen cytologique réalisé toutes les 3 cures.

Essai clos aux inclusions
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Groupe Français des Myélodysplasies (GFM) MAJ Il y a 5 ans

Étude APR-246 : étude de phase 1b/2 évaluant l’efficacité et la sécurité de l’APR-246 en association avec de l’azacitidine chez des patients ayant une leucémie myéloïde avec une mutation du gène TP53. [essai clos aux inclusions] Les syndromes myélodysplasiques forment un ensemble de maladies caractérisées par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse. Les cellules sanguines immatures ne fonctionnent pas correctement et s’accumulent dans la moelle osseuse et le sang. Le traitement aura pour but de prévenir ou ralentir cette évolution. L’azacitidine fait partie des agents hypométhylants qui sont de nouveaux médicaments de plus en plus utilisés dans le traitement des SMD, ils agissent comme une chimiothérapie mais réactivent aussi certains gènes des cellules anormales qui, inactivés, jouent un rôle dans l’évolution de la maladie. Dans les cellules cancéreuses, les facteurs qui programment la disparition des cellules pour permettre leur renouvellement se trouvent inactivés, parmi ces facteurs il y a le P53. L’APR-246 est fabriqué pour réactiver le facteur P53 lorsqu’il a subi une mutation qui le rend inactif. Il permet donc l’élimination des cellules tumorales. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la sécurité de l’APR-246 associé avec de l’azacitidine chez des patients ayant une leucémie myéloïde avec une mutation du gène TP53. L’étude comprendra 2 phases. Lors de la première phase de l’étude, les patients recevront de l’APR-246 pendant 4 jours lors d’une phase initiale puis pendant 4 jours, toutes les 4 semaines. Les patients recevront également de l’azacitidine pendant 6 jours à la suite des 4 jours de traitement par APR-246. La dose d’APR-246 sera progressivement augmentée par groupe de patients afin de déterminer la dose la mieux adaptée à administrer lors de la deuxième phase de l’étude. Lors de la deuxième phase de l’étude, les patients recevront de l’APR-246 pendant 5 jours, toutes les 4 semaines à la dose la mieux adaptée établie lors de la première phase. Les patients recevront également de l’azacitidine pendant 6 jours à la suite des 4 jours de traitement par APR-246. Le traitement sera répété jusqu’à la progression ou intolérance au traitement. Les patients seront revus après la troisième et la sixième cure, ils sont suivis pendant au moins 24 mois après le début de l’étude.

Essai clos aux inclusions
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Groupe Français des Myélodysplasies (GFM) MAJ Il y a 5 ans

Étude IDEAL : étude de phase 2 évaluant l’efficacité de l’enasidenib chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique avec une mutation du gène codant pour l’IDH2. Il s’agit d’une étude de phase 2, non randomisée et multicentrique. Les patients sont repartis en 3 cohortes en fonction de leur score IPSS (International Prognostic Scoring System). Cohorte A : les patients, appartenant à la catégorie de risque élevé (et intermédiaire 2) et ne répondant pas au traitement (d’au moins 6 cures) par azacitidine mais ne présentant pas de progression, reçoivent de l’énasidenib PO tous les jours d’une cure de 28 jours. Le traitement est répété pendant 6 cures en l’absence de progression de la maladie et de toxicités. Cohorte B : les patients, appartenant à la catégorie de risque élevé (et intermédiaire 2) et ne présentant pas de cytopénies, ni infection, avec des taux de PNN > 500 mm3 et des plaquettes > 30 000/mm3 ou /et sans syndrome hémorragique, reçoivent de l’énasidenib suivant le même schéma thérapeutique que la cohorte A. En l’absence de réponse IWG 2006, de l’azacitidine SC ou IV est ajouté à la 3ème cure de l’énasidenib, tous les jours pendant 7 jours. Si une réponse IWG 200 est observée de l’azacitidine n’est pas ajouté au traitement de l’étude. Cohorte C : les patients, appartenant à la catégorie risque faible et ayant une anémie résistante à l’EPO, reçoivent de l’énasidenib suivant le même schéma thérapeutique que la cohorte A. Les patients sont suivis pendant une durée maximale de 3 ans après l’inclusion.

Essai ouvert aux inclusions
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Daiichi Sankyo Pharma MAJ Il y a 5 ans

Étude 2102-HEM-101 : étude de phase 1-2 évaluant la sécurité et l’efficacité du FT-2102 en monothérapie ou en association avec une chimiothérapie à base d’azacitidine ou de cytarabine chez des patients ayant une leucémie myéloïde aiguë ou des syndromes myélodysplasiques avec une mutation sur le gène IDH1. Les syndromes myélodysplasiques constituent un ensemble de maladies qui se caractérisent par une baisse de la production de cellules sanguines matures et une accumulation de cellules sanguines immatures dans la moelle osseuse et le sang. Les syndromes myélodysplasiques peuvent évoluer vers une leucémie. La leucémie aiguë myéloïde est un type de cancer due à la mutation d’une cellule souche appelée cellule souche myéloïde. Ces cellules souches se transforment normalement en globules rouges et en certains types de cellules du système immunitaire. La leucémie aiguë myéloïde se caractérise par une multiplication incontrôlée de cellules indifférenciées anormales, appelées blastes leucémiques, et par une évolution rapide de la maladie. Les mutations IDH1 et IDH2 sont présentes dans 10 à 20 % des cas de cancers de leucémie aiguë myéloïde. Ces mutations induisent une surproduction de l’enzyme appelée isocitrate déshydrogénase (IDH) et une inhibition de la maturation des cellules du sang. Le FT-2102 est un nouveau traitement à l’étude ciblant la mutation IDH1. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité et l’efficacité du FT-2102 seul ou associé à une chimiothérapie à base d’azacitidine ou de cytarabine chez des patients ayant une leucémie myéloïde aiguë ou des syndromes myélodysplasiques avec une mutation sur le gène IDH1. L’étude comprendra deux phases : Lors de la phase 1, les patients seront inclus dans trois groupes. Les patients du 1er groupe recevront du FT-2102. Le traitement sera répété à chaque cure de la phase 1 en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients du 2ème groupe recevront du FT-2102 associé à une chimiothérapie à base d’azacitidine administrée selon la prise en charge standard du centre. Le traitement sera répété à chaque cure de la phase 1 en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients du 3ème groupe recevront du FT-2102 associé à une chimiothérapie à base de cytarabine administrée selon la prise en charge standard du centre. Le traitement sera répété à chaque cure de la phase 1 en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Lors de la phase 2, les patients seront regroupés dans 6 cohortes en fonction des caractéristiques de leur pathologie, de leur réponse au traitement et de leurs traitements antérieurs : Les patients de la cohorte 1 recevront du FT-2102 à la dose recommandée pour la phase 2 déterminée lors de la phase 1. Le traitement sera répété à chaque cure de la phase 2 en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients de la cohorte 2 recevront du FT-2102 à la dose recommandée pour la phase 2 déterminée lors de la phase 1. Le traitement sera répété à chaque cure de la phase 2 en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients de la cohorte 3 recevront du FT-2102 à la dose recommandée pour la phase 2 déterminée lors de la phase 1. Le traitement sera répété à chaque cure de la phase 2 en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients de la cohorte 4 recevront du FT-2102 à la dose recommandée pour la phase 2 déterminée lors de la phase 1, associé à une chimiothérapie à base d’azacitidine administrée selon la prise en charge standard du centre. Le traitement sera répété à chaque cure de la phase 2 en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients de la cohorte 5 recevront du FT-2102 à la dose recommandée pour la phase 2 déterminée lors de la phase 1, associé à une chimiothérapie à base d’azacitidine administrée selon la prise en charge standard du centre. Le traitement sera répété pendant la phase 2 en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients de la cohorte 6 recevront du FT-2102 à la dose recommandée pour la phase 2 déterminée lors de la phase 1, associé à une chimiothérapie à base d’azacitidine administrée selon la prise en charge standard du centre. Le traitement sera répété pendant la phase 2 en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients seront suivis pendant une durée maximum de 30 semaines.

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H3 Biomedicine MAJ Il y a 5 ans

Étude H3B-8800-G000-101 : étude de phase 1 évaluant la sécurité d’emploi, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie du H3B-8800 chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique, une leucémie aiguë myéloïde ou une leucémie myélomonocytaire chronique. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] La leucémie lymphoïde chronique et le lymphome à petits lymphocytes sont des maladies cancéreuses du sang qui se distinguent par une multiplication incontrôlée de certaines cellules du système immunitaire : les lymphocytes B et dans une moindre mesure les lymphocytes T. Dans le cas de la leucémie lymphoïde chronique, les lymphocytes B anormaux dont la prolifération est incontrôlée envahissent principalement le sang et la moelle osseuse. Dans le cas du lymphome à petits lymphocytes, les cellules cancéreuses envahissent majoritairement les ganglions lymphatiques et la rate. Les syndromes myélodysplasiques affectent les cellules souches hématopoïétiques qui présentent un dysfonctionnement de leur différenciation et peuvent évoluer vers une leucémie. L’âge moyen du diagnostic de cette pathologie est de 70 ans. L’origine de cette maladie est encore mal connue mais peut être lié à des mutations génétiques ou aux traitements de chimiothérapie. Les syndromes myélodysplasiques forment un ensemble de maladies caractérisées par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse. Les cellules sanguines immatures, appelées blastes, ne fonctionnent pas correctement. Elles s'accumulent dans la moelle osseuse et le sang. Des mutations peuvent affecter le complexe d'épissage qui est responsable de l’étape de maturation des messagers qui donneront naissance aux protéines. Ces mutations sont retrouvées dans 10 % des leucémies aigües myéloïdes et dans 50 % leucémies myélomonocytaires chroniques et dans des hémopathies myéloïdes. Le H3B-8800 est un modulateur d'épissage génétique qui cible un complexe spécifique afin de tuer les cellules tumorales épithéliales et hématologiques. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité d’emploi et les paramètres pharmacologiques du H3B-8800 chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique, une leucémie aiguë myéloïde ou une leucémie myélomonocytaire chronique. L’étude se déroulera en deux parties. Dans la 1ère partie, les patients recevront du H3B-8800 tous les jours, pendant 5 jours, suivis de 9 jours sans traitement. Les doses du H3B-8800 seront régulièrement augmentées, par groupe de patient, afin de déterminer la dose la mieux adaptée à administrer lors de la 2ème partie. Le traitement sera répété toutes les 4 semaines en l’absence de progression ou d’intolérance au traitement. Dans la 2ème partie, les patients recevront du H3B-8800 PO tous les jours, pendant 5 jours, suivis de 9 jours sans traitement, à la dose la mieux adaptée déterminée lors de la 1ère partie. Le traitement sera répété toutes les 4 semaines en l’absence de progression ou d’intolérance au traitement. Les patients seront suivis jusqu’à 38 mois après le début de l’étude.

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Groupe Français des Myélodysplasies (GFM) MAJ Il y a 5 ans

GFM-Chimio-Rev-08 : Essai de phase 2 évaluant l’efficacité et la tolérance d’un traitement associant le lénalidomide à une chimiothérapie par daunorubicine et cytarabine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique, une leucémie myélo-monocytaire chronique ou une leucémie aiguë myéloïde présentant une délétion 5q. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d'évaluer la tolérance et l'efficacité d'un traitement associant une chimiothérapie par daunorubicine et cytarabine avec du lénalidomide, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique, une leucémie myélo-monocytaire chronique ou une leucémie aiguë myéloïde et présentant une délétion 5q. Les patients recevront tout d'abord un traitement d’induction comprenant des comprimés de lénalidomide tous les jours, pendant trois semaines, associé à une chimiothérapie avec une perfusion de daunorubicine les trois premiers jours et une perfusion continue de cytarabine pendant sept jours. Les patients répondant favorablement au traitement d’induction recevront ensuite un traitement de consolidation comprenant des comprimés de lénalidomide tous les jours pendant deux semaines, associé à une perfusion de daunorubicine le premier jour et à une injection de cytarabine deux fois par jour, pendant cinq jours. Ce traitement sera répété tous les mois, jusqu’à six cures. Enfin, les patients recevront un traitement d’entretien comprenant des comprimés de lénalidomide tous les jours, pendant deux semaines. Ce traitement sera répété tous les mois, sans limitation de durée, en absence de rechute. Au cours de cet essai, la dose la plus adaptée de la chimiothérapie par daunorubicine et cytarabine sera déterminée selon un schéma d'escalade de dose.

Essai clos aux inclusions
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