Kusajili – Centralise les essais cliniques mondiaux

Étude 1200.120 : étude de phase 1, évaluant l’efficacité et la tolérance de l’afatinib en monothérapie, chez des enfants ayant une ayant une tumeur récurrente ou réfractaire d’origine neuroectodermale, un rhabdomyosarcome et/ou une autre tumeur solide avec un trouble connu de la régulation de la voie ErbB, quelle que soit l’histologie de la tumeur. L’afatinib est un produit qui se fixe sur certaines protéines présentes à la surface des cellules cancéreuses, les récepteurs ErbB. En se fixant sur ces récepteurs de manière irréversible, le produit va empêcher la croissance de la tumeur et la migration des cellules vers d’autres organes. Des études cliniques ont démontré que l’afatinib avait une meilleure efficacité en comparaison avec la chimiothérapie usuelle et a stoppé la croissance de la tumeur pendant une durée plus longue qu’avec un traitement habituel. L’objectif de cette étude est de déterminer la dose maximale tolérée de l’afatinib chez des enfants ayant une tumeur récurrente ou réfractaire d’origine neuroectodermale, un rhabdomyosarcome ou une autre tumeur solide avec trouble connu de régulation de la voie ErbB. L’étude sera réalisée en 2 parties : Lors de la 1ère partie, une recherche de dose en évaluant la dose maximale tolérée sera effectuée. Les patients recevront de l’afatinib par voie orale quotidiennement. Si l’enfant ne peut pas avaler de comprimé, il lui sera administré une solution orale quotidiennement qu’il faudra reconstituer à partir d’une gélule et d’un solvant. Lors de la 2ème partie, les patients recevront de l’afatinib par voie orale quotidiennement à la dose maximale tolérée évaluée lors de la 1ère partie. Chaque cure durera 4 semaines (28 jours), le traitement sera répété pour un nombre de cures illimité tant qu’il n’y a pas de critère justifiant la sortie de l’étude. Les visites auront lieu chaque semaine pour la 1ère cure, toutes les 2 semaines pour la 2ème et le 1er jour pour toutes les cures suivantes. Un examen physique (et neurologique si tumeur cérébrale) sera effectué dans le mois précédant le traitement, à chaque visite et en fin de traitement. Un examen ophtalmique sera réalisé dans le mois précédant le traitement et en fin de traitement ainsi qu’un examen pulmonaire dans le mois précédant le traitement, le 1er jour de chaque cure et en fin de traitement. Un électrocardiogramme sera pratiqué lors de la sélection, à la 2ème visite de la 1ère cure puis toutes les 3 cures lors de la 1ère visite. Les patients seront suivis 1 mois après la dernière prise de traitement puis tous les 3 mois par téléphone ou par écrit durant la période d’observation.

• Pays France,
• Organes Cerveau, Sarcomes, Tumeurs solides,
• Spécialités Thérapies Ciblées,

Étude 2102-ONC-102 : de phase 1b-2 évaluant la sécurité et l’efficacité du FT2102, chez des participants ayant une tumeur solide avancée ou un gliome porteur d'une mutation IDH1. Les tumeurs solides peuvent se développer dans n’importe quel tissu : peau, muqueuses, os, organes, etc. Ce sont les plus fréquents puisqu’ils représentent 90% des cancers humains. On distingue 2 types de tumeurs : les carcinomes qui sont issus de cellules épithéliales (peau, muqueuses, glandes) (exemple : cancer du sein) et les sarcomes, moins fréquents, sont issus de cellules des tissus conjonctifs (exemple : cancer de l’os). Le traitement des tumeurs solides dépend des caractéristiques de la tumeur (ex : de la localisation de la tumeur, de son type histologique, de son stade, de la présence ou non de métastase). Le FT2102 est un inhibiteur de IDH-1. Lorsque cette enzyme est mutée, elle empêche les cellules de se différencier et conduit à la prolifération de cellules immatures. Ce traitement permet donc d’empêcher la prolifération des cellules tumorales. L’azacitidine est un traitement qui permet de tuer les cellules précurseurs du sang cancéreuses dans la moelle osseuse et empêche la réplication de l’ADN des cellules et cancéreuses, entrainant ainsi leurs morts. Certaines cellules cancéreuses ont la capacité d’échapper aux défenses immunitaires qui protègent l’organisme. Les immunothérapies constituent un développement majeur pour les traitements anticancéreux, car elles sont capables de stimuler et de mobiliser le système immunitaire du patient contre la tumeur/ Le nivolumab est un anticorps qui active le système immunitaire contre les cellules cancéreuses et permet ainsi de les tuer. La gemcitabine et cisplatine sont des chimiothérapies. Elles agissent en inhibant la réplication de l’ADN et induisent la mort cellulaire préférentielle des cellules cancéreuses. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité et l’efficacité du FT2102 chez des participants ayant une tumeur solide avancée ou un gliome porteur d'une mutation IDH1. L’étude comprendra 2 étapes. Lors de la 1ère étape, les patients seront répartis en 5 groupes en fonction du type de cancer. Tous les patients recevront du FT2102. Le traitement sera répété en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Lors de la 2ème étape, les patients seront répartis de façon aléatoire en 4 groupes en fonction du type de cancer. Les patients du 1er groupe recevront du FT2102. Le traitement sera répété en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients du 2ème groupe recevront du FT2102 associé à de l’azacitidine selon les pratiques standards du centre. Le traitement sera répété en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients du 3ème groupe recevront du FT2102 associé à du nivolumab selon les pratiques standards du centre. Le traitement sera répété en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients du 4ème groupe recevront du FT2102 associé à de la gemcitabine selon les pratiques standards du centre. Le traitement sera répété en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients seront suivis pendant une durée maximale de 24 semaines.

• Pays France,
• Organes Sarcomes, Primitif du foie, Tumeurs solides, Cerveau,
• Spécialités Thérapies Ciblées, Chimiothérapie, Immunothérapie - Vaccinothérapie,