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Étude KRT-232-101 : étude de phase 2a/2b randomisée évaluant l’efficacité du KRT-232 chez des patients ayant une myélofibrose ne pouvant plus bénéficier d’un traitement par un inhibiteur JAK. La myélofibrose est un cancer rare de la moelle osseuse caractérisé par un fonctionnement anormal des cellules sanguines produites dans la moelle osseuse, qui donne lieu à la formation d’un tissu cicatriciel fibreux qui entraîne une anémie grave, de la fatigue et une hypertrophie de la rate et du foie. La prise en charge se fait par des traitements pour augmenter le nombre de cellules sanguines ou atténuer les symptômes. Le traitement est essentiellement symptomatique et utilise les transfusions, les antibiotiques, les corticoïdes et l'hydroxyurée. La greffe de moelle allogénique est rarement possible. Le KRT-232 permet d’empêcher la multiplication et la survie des cellules cancéreuses. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité du KRT-232 chez des patients ayant une myélofibrose ne pouvant plus bénéficier d’un traitement par un inhibiteur JAK (un gène souvent muté dans ce type de cancer). L’étude comprendra 2 étapes. Lors de la 1ère étape, les patients seront répartis de façon aléatoire en 3 groupes. Les patients du 1er et du 2ème groupe recevront du KRT-232 une fois par jours pendant les 7 premiers jours de chaque cure de 21 jours. Les patients du 3ème groupe recevront du KRT-232 une fois par jours pendant les 7 premiers jours de chaque cure de 28 jours. Lors de la 2ème Étape (expansion de cohortes) : tous les patients reçoivent du KRT-232, administré à la dose et à la posologie la mieux adaptée, déterminée lors de la 1re étape. Les patients seront suivis pendant une durée maximale de 24 semaines.

• Pays France,
• Organes Sang Hématologie - Autres,
• Spécialités Thérapies Ciblées,

Étude KRT-232-102 : étude de phase 2a-2b, randomisée, comparant l’efficacité, la sécurité et la pharmacocinétique du KRT-232 par rapport au ruxolitinib chez des patients ayant une polycythemia vera dépendant de la phlébotomie. La polycythémie vrai est un cancer hématologique rare qui entraine une production excessive de globules rouges, et parfois en contrepartie la réduction du nombre de plaquettes et globules blanc. Cette maladie augmente le risque de caillots veineux et d’infarctus. Elle progresse lentement, mais après plusieurs années elle peut se transformer en cancer plus grave comme la leucémie et la myélofibrose. De plus, elle entraine de nombreux symptômes (fatigue, prurit, fièvre, douleur osseuse, difficulté à se concentrer) qui peuvent nuire à la qualité de vie. Le ruxolitinib est actuellement le traitement de référence de cette pathologie. Pour réduire le risque de caillots, la majorité des patients reçoivent également de l’aspirine. Le traitement standard inclut aussi la phlébotomie, une procédure semblable à un don de sang, pour contrôler le nombre de globules rouge. Le KRT-232 permet d’empêcher la multiplication et la survie des cellules cancéreuses et pourrait être une alternative au ruxolitinib, avec un mécanisme d’action différent. L’objectif de cette étude est de comparer l’efficacité, la sécurité et la pharmacocinétique du KRT-232 par rapport au ruxolitinib chez des patients ayant une polycythémie vraie phlébotomie dépendante. L’étude comprendra 2 étapes. Lors de la 1ère étape, les patients seront répartis de façon aléatoire en 3 groupes. Les patients du 1er et du 2ème groupe recevront du KRT-232 une fois par jour pendant la première semaine d’une cure 4 semaines. La dose sera régulièrement augmentée par groupe de patient afin de déterminer la dose la mieux adaptée à administrer lors de la 2e étape. Le traitement sera répété en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients du 3ème groupe recevront du KRT-232 une fois par jour pendant la première semaine de chaque cure de 4 semaines. Le traitement sera répété en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Lors de la 2ème étape, les patients seront répartis de façon aléatoire en 2 groupes. Les patients du 1er groupe recevront du KRT-232 à la dose et à la posologie recommandées établies lors de l’étape 1. Le traitement sera répété en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients du 2ème groupe recevront du ruxolitinib à la posologie approuvée. Le traitement sera répété en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients seront suivis pendant une durée maximale de 4 ans.

• Pays France,
• Organes Sang Hématologie - Autres,
• Spécialités Thérapies Ciblées,