Kusajili – Centralise les essais cliniques mondiaux

Étude ADMEC : étude de phase 2 randomisée visant à évaluer l’efficacité d’une immunothérapie nivolumab (Opdivo®), ou ipilimumab (Yervoy®) chez des patients ayant un carcinome à cellules de Merkel complétement réséqué. Le carcinome à cellules de Merkel est un cancer rare mais très agressif de la peau, dont l’incidence augmente rapidement. Les deux principaux facteurs contribuant au développement des carcinomes à cellules de Merkel sont l’exposition chronique au soleil et l’immunosuppression. Presque la moitié des patients avec un carcinome à cellules de Merkel enlévé chirugicalement auront des rechutes loco-régionales ou des métastases à distance dans les deux ans après le diagnostic de ce cancer. Jusqu’à présent il n’y a pas une thérapie adjuvante établie pour les patients ayant un carcinome à cellules de Merkel complétement réséqué et aucune des thérapies disponibles n’a montré une amélioration de la survie globale des patients ayant des métastases. Par conséquent, il est nécessaire de trouver des nouvelles stratégies thérapeutiques adjuvantes et palliatives pour ces patients. L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité d’une thérapie adjuvante qui agit sur le système immunitaire des patients ayant un carcinome à cellules de Merkel complétement réséqué. Les patients sont répartis de façon aléatoire dans l’un des deux groupes qui vont recevoir un traitement ou dans le groupe d’observation après la résection complète du carcinome à cellules de Merkel. Les patients du premier groupe recevront du nivolumab par voie intraveineuse toutes les 4 semaines pendant 1 an. Les patients du deuxième groupe recevront de l’ipilimumab par voie intraveineuse pendant 90 minutes toutes les 3 semaines jusqu’à un total de 4 cures. Les patients du troisième groupe (groupe observationnel) ne recevront aucun traitement, mais ils seront suivis pendant la durée de l’étude.

• Pays France,
• Organes Cancers rares, Carcinomes cutanés,
• Spécialités Thérapies Ciblées,

BRF117019 : Essai de phase 2 évaluant l’efficacité et la tolérance de l’association du dabrafénib et du tramétinib, chez des patients ayant un cancer rare et porteurs d’une mutation BRAF V600E. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité et la tolérance de l’association de deux thérapies ciblées, le dabrafénib et le tramétinib, chez des patients ayant un cancer rare et porteur d’une mutation BRAF V600E. Les patients seront répartis en neuf cohortes selon le type histologique de la tumeur. Les patients recevront des comprimés de dabrafénib, deux fois par jour et de tramétinib, une fois par jour. Ce traitement sera répété tous les jours en l’absence de rechute ou d’intolérance. Des examens cliniques et biologiques ainsi que des évaluations de qualité de vie seront réalisés régulièrement au cours de l’essai.

• Pays France,
• Organes Tumeurs solides, Cancers rares, Sang Hématologie - Autres,
• Spécialités Thérapies Ciblées,

Etude ALTITUDES : étude de cohorte visant à constituer une base clinique et biologique nationale des cas incidents de tumeurs desmoïdes. La tumeur desmoïde (TD) fait partie de la classe la plus large des tumeurs conjonctive ou des tissus « mous ». Elle se développe à partir des muscles ou des enveloppes musculaires, préférentiellement dans les grands droits de l’abdomen après une opération ou une grosse mais peu se développer aussi sur les autres membres. L’objectif de cette étude est de constituer au niveau national la plus grande base de données de TD, annotée aux plans clinique, biologique et évolutif. Ce projet national permettra de mieux connaitre les facteurs de risque, les facteurs qui peuvent influencer l’évolution de la maladie (pronostiques) et la réponse au traitement (prédictifs). Les patients seront pris en charge selon les procédures habituelles du centre. Il sera seulement demandé en plus d’effectuer une coloscopie (examen permettant d’étudier la paroi interne du colon) du colon droit et sigmoïde. Des prélèvements sanguins optionnels seront effectués au moment du diagnostic, au 1er suivi annuel et à la survenue d’évènements cliniquement pertinents pour constituer une collection biologique. Les patients répondront à des questionnaires de qualité de vie et d’anxiété. Une fois toutes ces données collectées, il sera construit une « banque » de tumeurs (biothèque) à partir de biopsies avant et avant traitement.

• Pays France,
• Organes Cancers rares,
• Spécialités Analyse biologique,

Étude DSC-11-2357-44 : étude d’extension de longue durée non-randomisée visant à évaluer l’effet du givinostat chez des patients ayant un néoplasme myéloprolifératif chronique présentant la mutation JAK2 V617F. [essai clos aux inclusions] Les néoplasmes myéloprolifératifs chroniques sont un groupe de maladies caractérisées par la prolifération maligne d’une ou plusieurs lignées des cellules souches hématopoïétiques, celles qui en conditions normales vont donner naissance aux cellules sanguines. La mutation JAK2 V617F est caractéristique de la maladie et aide à son diagnostic. Il s’agit de maladies chroniques, mais elles peuvent évoluer vers des leucémies aiguës ou d’autres maladies. Généralement la prise en charge se fait par des anticoagulants, parfois des greffes de moelle et par des traitements de chimiothérapie. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’effet à long terme du givinostat chez des patients ayant un néoplasme myéloprolifératif chronique présentant la mutation JAK2 V617F. Tous les patients reçoivent du givinostat PO en continu. Les patients seront suivis par des visites tous les 3 mois pendant au moins 5 ans pour évaluer le rapport bénéfice-risque du traitement pour le patient lors des examens cliniques, des tests de laboratoire et des électrocardiogrammes. Les patients ayant un bénéfice clinique positif du traitement à l’étude seront autorisés à poursuivre le traitement jusqu’à l’autorisation de mise sur le marché du givinostat.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD), Cancers rares,
• Spécialités Thérapies Ciblées,

IPSEN 8-55-52060-004 : Essai de phase 2 évaluant l’efficacité et la tolérance de différentes doses de BIM 23A760 chez des patients ayant un syndrome carcinoïde. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] [essai clos aux inclusions] Phase II, open, adaptive, dose escalating, multicentre titration study to assess the efficacy and safety of repeated subcutaneous administration of different doses of BIM 23A760 in patients with carcinoid syndrome.

• Pays France,
• Organes Cancers rares,
• Spécialités Chimiothérapie,

LCH-S-2005 : Essai de phase 2 évaluant l'efficacité de l'association cladribine (Leustatine®) et cytarabine (Aracytine®) chez des patients ayant une histiocytose Langerhansienne réfractaire de haut risque. [essai clos aux inclusions] L'objectif de cet essai est d'évaluer l'efficacité d'une chimiothérapie comprenant de la cladribine (Leustatine®) et de la cytarabine (Aracytine®). Les patients recevront ces deux médicaments en perfusion de 2 h deux fois par jour à un jour d'intervalle. La cytarabine sera administrée pendant les 5 premiers jours (jour 1 à jour 5) et la cladribine du jour 2 au jour 6. Le traitement sera renouvelé au bout de 4 semaines (jour 29 à jour 35). Une première évaluation comprenant des examens cliniques, des dosages biologiques et des examens d'imagerie (scanner, radiographie, échographie) permettra de décider de la suite du traitement. En cas de progression de la maladie, une greffe de moelle sera envisagée.

• Pays France,
• Organes Cancers rares,
• Spécialités Pédiatrie, Chimiothérapie,

CBEZ235ZIC01 : Essai de phase 2 évaluant l’efficacité et l’innocuité du BEZ235, un inhibiteur de PI3K et mTor, chez des patients ayant une tumeur maligne métastatique ou non résécable des cellules épithélioïdes périvasculaires (PECome). [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’étudier l'efficacité et la tolérance du BEZ235 chez des patients présentant une tumeur maligne métastatique ou non résécable/avancée des cellules épithélioïdes périvasculaires (PECome). Les patients recevront du BEZ235 sous forme de sachet pour suspension buvable, jusqu'à la rechute.

• Pays France,
• Organes Cancers rares,
• Spécialités Thérapies Ciblées,

PI06 : Essai de phase 2 évaluant l’efficacité et la tolérance du thalidomide chez des patients ayant une mastocytose. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité du thalidomide dans le traitement des patients ayant une mastocytose systémique agressive ou borderline. Les patients recevront quotidiennement du thalidomide par voie orale, de préférence le soir, pendant 6 mois. Le traitement sera réalisé en ambulatoire. Les doses prises seront progressivement augmentées au cours du traitement. Les patients seront revus 2 fois le 1er mois puis tous les mois jusqu’à la fin du traitement.

• Pays France,
• Organes Cancers rares, Sang Hématologie - Autres,
• Spécialités Autres (cryothérapie, radiofréquence, homéopathie,...),

Étude DSC-11-2357-44 : étude d’extension de longue durée non-randomisée visant à évaluer l’effet du givinostat chez des patients ayant un néoplasme myéloprolifératif chronique présentant la mutation JAK2 V617F. Les néoplasmes myéloprolifératifs chroniques sont un groupe de maladies caractérisées par la prolifération maligne d’une ou plusieurs lignées des cellules souches hématopoïétiques, celles qui en conditions normales vont donner naissance aux cellules sanguines. La mutation JAK2 V617F est caractéristique de la maladie et aide à son diagnostic. Il s’agit de maladies chroniques, mais elles peuvent évoluer vers des leucémies aiguës ou d’autres maladies. Généralement la prise en charge se fait par des anticoagulants, parfois des greffes de moelle et par des traitements de chimiothérapie. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’effet à long terme du givinostat chez des patients ayant un néoplasme myéloprolifératif chronique présentant la mutation JAK2 V617F. Tous les patients reçoivent du givinostat PO en continu. Les patients seront suivis par des visites tous les 3 mois pendant au moins 5 ans pour évaluer le rapport bénéfice-risque du traitement pour le patient lors des examens cliniques, des tests de laboratoire et des électrocardiogrammes. Les patients ayant un bénéfice clinique positif du traitement à l’étude seront autorisés à poursuivre le traitement jusqu’à l’autorisation de mise sur le marché du givinostat.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD), Cancers rares,
• Spécialités Thérapies Ciblées,

CREATE : Essai de phase 2 évaluant le crizotinib, chez des patients ayant une tumeur avancée présentant des altérations de la voie de signalisation d’ALK et/ou de MET. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité du crizotinib, chez des patients ayant une tumeur présentant des altérations de la voie de signalisation d’ALK et/ou de MET. Les patients recevront des gélules de crizotinib, une fois par jour. Le nombre de gélules à prendre sera adapté à la tolérance des patients.

• Pays France,
• Organes Lymphomes non hodgkinien, Sarcomes, Rein, Cancers rares,
• Spécialités Thérapies Ciblées,